福巴替尼（Futibatinib），又名Lytgobi，是一种高选择性、不可逆的FGFR1-4抑制剂，主要用于治疗经一代FGFR抑制剂治疗后耐药的胆管癌患者。这种新型的靶向治疗药物以其在临床试验中的显著疗效和良好的安全性受到了广泛关注。

福巴替尼的主要作用和临床效果

作用机制

福巴替尼通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）家族中的FGFR1-4，从而阻断相关信号通路，抑制肿瘤细胞的生长和扩散。FGFR信号通路在多种癌症中过度激活，尤其是在胆管癌中，FGFR2融合或其他变异非常常见。福巴替尼的高选择性和不可逆性使其能够更有效地靶向这些变异，减少肿瘤的进展。

临床应用

福巴替尼主要用于治疗具有特定基因变异的胆管癌患者，尤其是那些已经接受过一代FGFR抑制剂治疗但仍出现耐药性的患者。在多项临床试验中，福巴替尼显示出显著的抗肿瘤活性，能够延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。例如，在一项关键的II期临床试验中，福巴替尼的客观缓解率（ORR）达到了37.3%，中位PFS为9.0个月，中位OS为21.7个月。

适应症

福巴替尼片是第二代的FGFR靶向药，适用于经一代FGFR抑制剂治疗后耐药的胆管癌患者。这种药物的适应症基于其在临床试验中的优异表现，特别是在治疗FGFR2融合或其他变异的胆管癌患者方面。福巴替尼于2022年10月8日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，随后在2023年6月和7月分别在日本和欧盟获得批准。

用药注意事项

用法用量

福巴替尼的推荐剂量为20毫克（五片4毫克片剂），每天口服一次，直到出现疾病进展或不可接受的毒性。患者应在每天大约同一时间服用福巴替尼，可以与食物同服或不随餐服用。片剂应整片吞服，不得压碎、咀嚼、分裂或溶解。如果患者错过剂量超过12小时或发生呕吐，应恢复下一个预定剂量的给药。

不良反应管理

福巴替尼可能会引起一些不良反应，其中较为常见的包括眼毒性、高磷血症和软组织矿化。眼毒性表现为视网膜色素上皮脱离（RPED），可能导致视力模糊等症状。患者在接受治疗前应进行全面的眼科检查，包括黄斑的光学相干断层扫描（OCT），并在治疗的前6个月内每2个月进行一次检查，之后每3个月一次。如出现视觉症状，应立即转诊进行眼科评估。

特殊人群用药

对于孕妇，根据动物研究结果，福巴替尼可能导致胎儿伤害或流产。因此，孕妇不应使用福巴替尼。哺乳期妇女也应避免使用福巴替尼，因为药物可能通过母乳传递给婴儿，造成严重不良反应。建议女性在治疗期间和最后一次给药后1周内不要母乳喂养。

价格与获取

福巴替尼目前尚未在国内上市，也没有被纳入医保。然而，患者可以通过其他途径获取该药物。例如，由老挝卢修斯生产的福巴替尼仿制药版本，规格为4mg*35片，售价约为480美元。此外，福巴替尼已在多个国家和地区获批，患者可以在医生的指导下考虑跨境购药或参加临床试验。