




思而赞,这款在全球戈谢氏病治疗领域被誉为“金标准”的药物,终于在中国市场迎来了曙光。2008年底,思而赞正式获得中国国家药品监督管理局的批准,用于戈谢氏病的治疗。这不仅意味着中国的戈谢氏病患者能够得到更加有效的治疗,也为国内罕见病医疗领域的发展注入了新的活力。
思而赞(注射用伊米苷酶)自1994年在美国上市以来,已经在全球范围内积累了丰富的临床应用经验。然而,对于中国的戈谢氏病患者来说,能够使用这一先进药物的机会却姗姗来迟。2008年底,思而赞终于获得了中国国家药品监督管理局的批准,用于治疗非神经病变型(I型)戈谢病。这一批准标志着中国戈谢氏病患者终于有了更多治疗选择。
2012年,思而赞再次迎来重大突破。赛诺菲中国宣布,思而赞已经获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准,增加慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的治疗适应症。这意味着思而赞在中国的适用范围进一步扩大,为更多戈谢氏病患者带来了希望。这一批准不仅丰富了思而赞的治疗领域,也为中国罕见病治疗领域的研究和发展提供了宝贵的参考。
2023年4月1日起,思而赞在中国的医保支付标准正式确定。根据最新的医保政策,思而赞(400单位/瓶)的医保支付标准为2,982.6美元/瓶,美尔赞(50mg/支)为763.2美元/支。这一政策的实施,大大减轻了患者的经济负担,使得更多患者能够负担得起这种昂贵但有效的治疗药物。
虽然思而赞的上市为中国戈谢氏病患者带来了福音,但在使用过程中仍需注意一些事项,以确保治疗效果的最大化和安全性。
思而赞的剂量应根据患者的具体情况进行调整。初始剂量范围为2.5U/kg,每周3次,逐步增加至60U/kg,每2周1次。2年后若达到治疗目标,剂量可改为45U/kg。医生会根据患者的具体病情和反应,调整合适的剂量,患者切勿自行调整剂量。
思而赞的静脉滴注时间通常为1-2小时。患者在接受治疗时,应严格按照医嘱进行,避免过快或过慢滴注,以免影响药物吸收和治疗效果。同时,患者在治疗过程中应保持良好的心态,积极配合医生的治疗计划。
戈谢氏病是一种慢性疾病,需要长期治疗和管理。患者在使用思而赞的过程中,应定期到医院进行复查,监测病情变化和药物疗效。通过定期复查,医生可以及时调整治疗方案,确保患者获得最佳的治疗效果。
免费咨询电话
400-155-1018