贝组替凡（Belzutifan），商品名为Welireg，是一种用于治疗某些林岛综合征相关肿瘤的口服药物。由美国默沙东公司研发并生产，于2021年8月13日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。本文将详细介绍贝组替凡的用药指南，包括适应症、用法用量、不良反应、特殊人群用药及注意事项。

贝组替凡的用药指南

适应症

贝组替凡主要用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，特别是那些需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术的患者。这种药物通过靶向HIF-2α，有效抑制肿瘤的生长。

用法用量

贝组替凡的推荐剂量为120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。应在每天同一时间服用，可随餐或不随餐服用。建议患者整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药片。如果错过了一剂，可以在同一天尽快补服，第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用后出现呕吐，请勿再次服用，第二天继续正常剂量。

不良反应

贝组替凡常见的不良反应包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心，这些不良反应的发生率均超过25%。在使用过程中，如出现任何不适，应及时联系医生。

特殊人群用药

孕妇和具有生育能力的女性：应告知这些患者药物对胎儿的潜在风险，并建议在治疗期间和最后一次用药后1周内使用有效的非激素避孕药，因为贝组替凡会使某些激素避孕药失效。

哺乳期女性：建议在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后1周内不要母乳喂养，以避免母乳喂养的儿童出现严重不良反应。

有生殖潜力的男性和女性：建议在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。

儿科患者：在儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。

老年患者：临床试验并未包括足够数量的65岁及以上患者，因此无法确定他们的反应是否与年轻患者不同。

肾脏损伤患者：对于轻度和中度肾功能损害患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对重度肾功能损害患者进行研究。

肝脏损伤患者：对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究。

UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良者：这些患者具有较高的贝组替凡暴露，可能会增加不良反应的发生率和严重程度，需密切监测这些患者的体征和症状。

用药注意事项及日常注意事项

药物相互作用

不建议贝组替凡与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用，也不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。如有必要同时使用其他药物，请咨询医生或药师。

储存方法

贝组替凡应储存在20°C-25°C的环境中。每瓶含有90片40mg片剂，并附有两个不可食用的干燥剂罐。请确保药瓶密封良好，避免潮湿。

有效期

贝组替凡的有效期为24个月。请在使用前检查药品的有效期，过期的药品不得使用。

价格信息

贝组替凡目前尚未在国内上市，也没有被纳入医保范畴。在美国，40mg*90片的规格售价约为888美元。具体价格可能因地区和销售渠道而有所不同。

结语

贝组替凡作为一种新型的靶向药物，在治疗VHL综合征相关肿瘤方面展现了显著的疗效。患者在使用过程中应严格遵循医生的指导，注意药物的用法用量和不良反应，以确保治疗的安全性和有效性。