恩西地平（Enasidenib），商品名为IDHIFA，是一种口服的特异性IDH2抑制剂，主要用于治疗伴有IDH2基因突变的难治或复发性急性髓细胞性白血病（AML）。该药物通过抑制突变型IDH2酶，降低其产生的有害代谢产物2-羟基戊二酸，从而对白血病细胞产生影响，提供了一种新的治疗选择。

恩西地平的作用机制与疗效

作用机制

恩西地平的主要作用机制是通过抑制突变型的IDH2酶。IDH2在正常情况下负责将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，但在某些白血病患者中，IDH2发生突变，导致生成过多的2-羟基戊二酸。这种代谢产物会干扰正常的细胞分化和增殖过程，促进白血病的发展。恩西地平通过特异性地抑制这些突变型IDH2酶，减少2-羟基戊二酸的生成，恢复细胞的正常功能，从而达到治疗目的。

临床疗效

恩西地平在临床试验中表现出显著的疗效。2017年，美国FDA批准恩西地平用于治疗伴有IDH2基因突变的难治或复发性急性髓细胞性白血病。在成年患者中，恩西地平的总缓解率约为40%，完全缓解率约为20%。特别是对于IDH2突变位点为R140和R172的患者，有效率分别达到35.4%和53.3%。这些数据表明，恩西地平在特定的患者群体中具有显著的治疗效果。

适用人群

恩西地平适用于伴有IDH2基因突变的难治或复发性急性髓细胞性白血病成人患者。这些患者通常已经尝试过其他治疗方法但未能取得满意的效果。恩西地平为这一特定亚群的患者提供了新的希望，尤其是在传统治疗手段无效的情况下。

用药注意事项

药物相互作用

恩西地平在使用过程中需要注意与其他药物的相互作用。请勿与作为CYP3A底物的抗真菌药物同时使用，因为这可能会影响恩西地平的代谢。同时使用恩西地平和激素避孕药可能会降低激素避孕药的血浆浓度，因此建议使用其他避孕方法。如果必须同时使用恩西地平与OATP1B1、OATP1B3和BCRP底物，应根据各自的处方信息减少底物药物的剂量。此外，与P-gp底物同时使用时，应更频繁地监测不良反应。

存储条件

恩西地平应储存在20-25°C（允许偏差在15-30°C之间），避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，以防药物的结构和药效发生变化。选择干燥、通风良好的地方存放恩西地平，防止药物受潮。储存时，应保持药物的包装完整，避免污染和损坏。建议将药物放在原装容器中，密封保存，并远离阳光直射。

剂量与用法

恩西地平的推荐剂量为100mg，每日口服一次，可以伴或不伴食物。对于没有疾病进展或不可接受毒性的患者，至少治疗6个月，以留出临床反应的时间。整片吞下，不要咀嚼、分裂或压碎药物片剂。如果患者在用药过程中出现呕吐、漏服或未在正常时间服用，应在同一天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。出现毒性反应时，应及时中断给药或减少剂量。

恩西地平作为一种靶向治疗药物，为伴有IDH2基因突变的难治或复发性急性髓细胞性白血病患者带来了新的希望。然而，在使用过程中，患者需严格按照医嘱和药物说明书进行，注意药物相互作用和存储条件，以充分发挥其治疗效果，减少不良反应的发生。