司美替尼（Selumetinib）是一种小分子靶向肿瘤治疗药物，主要用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）患者的丛状神经纤维瘤。这种药物由英国阿斯利康研发，于2023年5月在中国正式获批上市，并已进入中国医保。司美替尼通过抑制MEK蛋白的活性，从而阻止肿瘤细胞的生长和扩散，为患者带来了新的治疗希望。

司美替尼的适应症和作用机制

主要适应症

司美替尼主要适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。1型神经纤维瘤病是一种常见的遗传性疾病，患者常常出现多发性的神经纤维瘤，这些肿瘤不仅影响外观，还可能导致疼痛和其他功能障碍。司美替尼通过靶向MEK蛋白，抑制RAS-RAF-MEK-ERK信号通路，从而减缓或阻止肿瘤的生长。

临床效果

多项临床研究表明，司美替尼在治疗1型神经纤维瘤病方面表现出显著的效果。例如，一项针对1型神经纤维瘤病患者的临床试验显示，使用司美替尼后，患者的丛状神经纤维瘤明显缩小，症状得到缓解，生活质量显著提高。此外，司美替尼还被用于控制低分级浆液性卵巢或腹膜癌，显示出一定的疗效。

药物剂量和用法

司美替尼的推荐剂量为每日两次，每次25mg/m²，首次给药后和稳态时的平均最大血药浓度分别为731ng/mL和798ng/mL。儿童患者稳定状态下达到血药浓度峰值的中位时间为1~1.5小时。患者在使用司美替尼时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。

用药注意事项

药物相互作用

司美替尼与其他药物的相互作用需要特别关注。当司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，导致不良反应的风险增加。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。相反，当司美替尼与强或中等强度的CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。

特殊人群用药

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害，因此孕妇应避免使用该药物。建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。同样，有生殖潜力的女性伴侣的男性患者在司美替尼治疗期间和最后一次给药后1周内也应使用有效避孕措施。哺乳期妇女在使用司美替尼期间和最后一次剂量后1周内不应母乳喂养。

不良反应管理

司美替尼最常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。如果患者出现这些不良反应，应及时与医生沟通，根据医生的建议调整用药剂量或采取其他措施。此外，定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

储存和包装

司美替尼应遮光、密封、在干燥处保存，温度控制在25°C（77°F），允许偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）之间。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。药物应放在原装容器中，密封保存，不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。

价格信息

司美替尼的价格因生产厂家和规格而异。老挝卢修斯生产的司美替尼规格为10mg*60片，参考价格约为259美元一盒；规格为25mg*60片，参考价格约为500美元一盒。阿斯利康生产的司美替尼规格为10mg*60粒，参考价格大约在1533美元至3091美元之间。患者可以通过三甲医院、药房、正规的医疗服务机构或者跨境电商平台获得该药，购买时要仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免买到假药或劣药。