贝组替凡（Welireg）是由美国默沙东公司研发并生产的口服药物，于2021年8月13日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。该药物主要用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。

作用与功效

贝组替凡是一种缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，通过阻断HIF-2α的活性，减少肿瘤的生长和扩散。HIF-2α是一种在缺氧条件下激活的转录因子，它能够促进肿瘤血管生成和细胞增殖。贝组替凡通过抑制HIF-2α，减缓或阻止这些过程，从而达到治疗目的。

适应症

贝组替凡适用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。VHL综合征是一种遗传性疾病，患者体内多个器官会形成良性或恶性肿瘤。

用法用量

贝组替凡的推荐剂量为120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天同一时间服用，可随餐或不随餐服用。建议患者整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药片。如果错过了一剂贝组替凡，可以在同一天尽快服用。第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用本品后出现呕吐，请勿再次服用，第二天服用下一剂。

副作用

常见的副作用包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心（≥25%）。严重副作用可能包括需要输血的严重贫血。在治疗过程中，医生会定期监测患者的血液指标，以评估和管理这些副作用。

用药注意事项

为了保证治疗的安全性和有效性，患者在使用贝组替凡时需要注意以下几点：

特殊人群用药

孕妇：告知孕妇和具有生育能力的女性该药物对胎儿的潜在风险。建议孕妇在使用贝组替凡期间避免怀孕。
哺乳期女性：由于母乳喂养的儿童可能出现严重不良反应，建议妇女在使用本品治疗期间和最后一次治疗后1周内不要母乳喂养。
有生殖潜力的男性和女性：建议具有生育能力的女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药，因为贝组替凡会使某些激素避孕药失效。建议有生育能力女性伴侣的男性患者在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。
儿科患者：在儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。
老年患者：临床试验并未包括足够数量的65岁及以上患者，因此无法确定他们的反应是否与年轻患者不同。
肾脏损伤患者：对于轻度和中度肾功能损害患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对重度肾功能损害患者进行研究。
肝脏损伤患者：对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究。
UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良者：尚未对此类患者进行研究。

日常注意事项

在使用贝组替凡期间，患者应遵循以下日常注意事项，以减少副作用的发生和提高治疗效果：
饮食：保持均衡的饮食，避免高糖和高脂肪的食物，多吃蔬菜和水果。
运动：适当进行轻度到中度的运动，如散步、瑜伽等，有助于改善体能和精神状态。
定期检查：按照医生的建议定期进行血液检查和其他相关检查，以便及时发现和处理任何潜在的问题。
药物相互作用：在使用贝组替凡期间，避免与其他可能影响其代谢的药物同时使用。如有必要，咨询医生或药师的意见。
情绪管理：保持积极的心态，避免过度焦虑和压力，可以通过冥想、听音乐等方式放松心情。