硫酸氢司美替尼胶囊（selumetinib），又称司美替尼、Koselugo、科赛优，是一种针对1型神经纤维瘤病（NF1）患者的创新药物。该药由英国阿斯利康研发，于2023年5月在中国正式获批上市。司美替尼主要通过抑制MEK1/MEK2信号通路，减少神经纤维瘤的生长和扩散，从而改善患者的症状和生活质量。

硫酸氢司美替尼胶囊的适应症与功效

1. 主要适应症

司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。该药通过抑制MEK1/MEK2信号通路，有效减缓或阻止神经纤维瘤的生长，减轻患者的疼痛和其他相关症状。

2. 临床疗效

多项临床试验显示，司美替尼能够显著缩小丛状神经纤维瘤的体积，改善患者的疼痛和运动功能。在一项关键性临床试验中，超过50%的患者在接受司美替尼治疗后，丛状神经纤维瘤的体积减少了20%以上。此外，司美替尼还能改善患者的皮肤状况，减少皮疹和瘙痒等症状。

3. 用法用量

司美替尼按体表面积（BSA）给药，单次推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。根据体表面积对给药剂量进行个体化计算，并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。可合并使用不同规格的胶囊以达到所需剂量。只要观察到临床获益，患者可以持续使用该药治疗，直至丛状神经纤维瘤进展或出现不可耐受的毒性。

用药注意事项与日常管理

1. 药物相互作用

当司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，导致不良反应的风险增加。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量。相反，当司美替尼与强或中等强度的CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。

2. 特殊人群用药

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害，因此孕妇应避免使用该药。建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。哺乳期妇女在使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后1周内不应母乳喂养，以免对婴儿造成不良反应。

3. 日常管理

患者在使用司美替尼时，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒等。如漏服一次给药，只有距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，应按计划接受下一次给药。

总之，硫酸氢司美替尼胶囊（selumetinib）是一种针对1型神经纤维瘤病的有效治疗药物，通过抑制MEK1/MEK2信号通路，显著改善患者的症状和生活质量。患者在使用该药时应注意药物相互作用和特殊人群用药的注意事项，定期监测相关指标，以确保安全和疗效。