伊米苷酶，商品名为Cerezyme思而赞，是一种专门用于治疗1型戈谢病的药物。自1994年在美国和1997年在欧洲获得上市批准以来，伊米苷酶已成为治疗1型戈谢病的重要选择。本文将详细介绍伊米苷酶的商品名称、生产厂家、规格价格、适应症以及用药注意事项。

伊米苷酶商品名称及基本信息

商品名称

伊米苷酶的商品名为Cerezyme思而赞。这种药物是由法国赛诺菲药厂生产的一种基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物。伊米苷酶是一种单体糖蛋白，化学名称为β-D葡萄糖基-N-酰基鞘氨醇葡萄糖水解酶，分子式为C₂₅₃₂H₃₈₄₅N₆₇₁O₇₁₁S₁₆，相对分子质量为60430。

生产厂家与规格价格

伊米苷酶由法国赛诺菲药厂生产。市场上主要的规格为400U/10ml，价格大约为364美元一盒。伊米苷酶曾一度是全球最昂贵的药物之一，每年的治疗成本高达30万美元。虽然价格较高，但对于患有戈谢病的患者来说，伊米苷酶是不可或缺的治疗药物。

适应症

伊米苷酶适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者。该病可导致贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大等多种症状。伊米苷酶通过特异性催化葡萄糖脑苷酯水解，使其降解成葡萄糖和神经酰胺，从而缓解戈谢病的症状。

用药注意事项

准备和使用说明

伊米苷酶不含防腐剂，因此需要使用无菌技术进行重组和稀释。具体步骤如下：

• 根据患者的给药方案确定需要重组的伊米苷酶小瓶数量，并从冰箱中取出小瓶。
• 将10.2ml注射用无菌水缓慢注入每个小瓶内壁，重新配制每个400单位的小瓶伊米苷酶。
• 滚动和倾斜小瓶，使粉末完全溶解。每个小瓶重组后将产生40单位/ml的伊米苷酶浓度。
• 目视检查重建后的溶液是否有颗粒物质和变色。如果观察到不透明颗粒或变色，请丢弃。
• 每瓶取10ml，并丢弃未使用的部分。
• 立即用0.9%氯化钠注射液稀释伊米苷酶溶液至终体积100-200ml。对于体重小于18kg的患者，将伊米苷酶稀释至终体积100ml。
• 轻轻倒置输液袋混合溶液，避免剧烈摇动和搅拌。稀释后可能出现轻微的蛋白颗粒絮凝，不影响产品质量。

用药过程中的注意事项

在使用伊米苷酶的过程中，患者应注意以下事项：

• 使用伊米苷酶的治疗应在对戈谢病有治疗经验的医生指导下进行。
• 曾接受过Ceredase（阿糖苷酶注射液）治疗，并出现抗阿糖苷酶注射液抗体或是出现阿糖苷酶注射液过敏症状的患者在使用伊米苷酶时应谨慎。
• 约15%的患者在第一年治疗期间出现抗伊米苷酶IgG抗体。其中大多数出现在治疗6个月内，治疗12个月后出现抗伊米苷酶抗体者较为罕见。约46%的IgG抗体阳性患者出现过敏症状。
• 出现抗伊米苷酶抗体的患者发生过敏性反应的风险较高。建议在第一年治疗期间内定期监测患者的IgG抗体形成。
• 已报告有类速发过敏反应的患者，多数患者在降低滴注速率以及采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗后可成功地继续进行治疗。

特殊人群用药

伊米苷酶在特殊人群中的使用需特别注意：

• 孕妇：目前尚未发现与药物相关的主要出生缺陷、流产或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。妊娠期伴有症状性1型戈谢病的风险。
• 哺乳期妇女：现有文献表明，在母乳中立即输注伊米苷酶后，会出现少量的伊米苷酶。已发表的病例报告和母乳喂养婴儿的上市后报告未报告因接触伊米苷酶而产生的不良反应。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伊米苷酶的临床需求以及伊米苷酶或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响一并考虑。
• 儿童使用：伊米苷酶治疗1型戈谢病的安全性和有效性已经在2岁及以上的儿科患者中得到证实，这种疾病导致贫血、血小板减少症、骨病、肝肿大或脾肿大。伊米苷酶在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实。