依利格鲁司他（Cerdelga）是一种用于治疗戈谢病（Gaucher Disease）的口服药物，由法国赛诺菲公司研发并于2014年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。该药物主要用于治疗1型戈谢病的成年患者，特别是那些经过FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的患者。

依利格鲁司他（Cerdelga）的基本信息

药品规格

依利格鲁司他胶囊的规格为84mg*56粒，剂型为胶囊剂。每粒胶囊为蓝绿色不透明盖，白色不透明体，上面印有黑色“GZ02”字样。药品的有效期为24个月。

生产厂家和价格

依利格鲁司他由法国赛诺菲公司生产。一盒原研药的价格约为33,599美元。目前，该药物尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上没有仿制药。

适应症

依利格鲁司他适用于治疗1型戈谢病的成年患者，尤其是那些通过FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的患者。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，会导致体内缺乏酸β-葡萄糖苷酶（glucocerebrosidase）的活性，从而引起葡萄糖脂在肝脏、脾脏和其他器官中的积累，导致多种症状，如肝脾肿大、贫血、骨痛等。

用药注意事项

用法用量

依利格鲁司他的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态。一般情况下，CYP2D6广泛代谢物（EMs）和中间代谢物（IMs）患者推荐剂量为84mg，每日两次；不良代谢物（PMs）患者推荐剂量为84mg，每日一次。如果患者同时服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等），应将CERDELGA的给药频率降低至每日一次。

服用方法

依利格鲁司他胶囊应整个吞服，最好用水，不要压碎、溶解或打开胶囊。该药物可以在餐前或餐后服用，但应避免与葡萄柚或葡萄柚汁一同服用，因为葡萄柚汁是强CYP3A抑制剂，可能影响药物的代谢。如果错过了一剂药物，请在下一个预定时间服用规定的剂量，不要加倍服用。

不良反应

依利格鲁司他最常见的不良反应包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。在一些患者中，依利格鲁司他还可能导致心电图变化，如PR、QTc和QRS间隔增加，这可能增加心律失常的风险。因此，患者在使用依利格鲁司他期间应定期进行心电图检查，并密切关注任何异常症状。

特殊人群用药

对于正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者，依利格鲁司他可在前一剂酶替代疗法（ERT）的最后一剂后24小时内给予。在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，因此不建议在儿童中使用。