奥格西韦奥（OGSIVEO），全名为尼罗加塞他（nirogacestat），是一种口服选择性γ-分泌酶抑制剂，于2023年5月19日在美国上市。这种药物主要用于治疗需要全身治疗的进展性纤维瘤成人患者。通过抑制γ-分泌酶，奥格西韦奥能够有效控制纤维瘤的生长和扩散，从而改善患者的生活质量。

适应症与作用功效

适应症

奥格西韦奥主要适用于需要全身治疗的进展性纤维瘤成人患者。纤维瘤是一种罕见的良性肿瘤，通常发生在软组织中，尤其是腹部和四肢。这些肿瘤虽然不致命，但会逐渐增大，导致疼痛和其他不适，严重影响患者的生活质量。奥格西韦奥通过抑制γ-分泌酶，减少纤维瘤的生长和扩散，从而为患者提供了一种有效的治疗选择。

作用机制

奥格西韦奥的主要作用机制是通过抑制γ-分泌酶来实现的。γ-分泌酶是一种能够裂解多种底物的酶，其中包括Notch受体。Notch信号通路在许多细胞过程中起着关键作用，包括细胞增殖和分化。通过抑制γ-分泌酶，奥格西韦奥能够阻断Notch信号通路，从而减少纤维瘤细胞的增殖和存活。这一机制使得奥格西韦奥成为一种针对纤维瘤的有效治疗药物。

临床效果

在临床试验中，奥格西韦奥表现出色，显著减缓了纤维瘤的生长速度，并在某些情况下甚至使肿瘤缩小。患者在接受治疗后，疼痛和功能障碍明显减轻，生活质量得到显著提高。此外，奥格西韦奥还显示出良好的耐受性和安全性，大多数患者能够顺利完成整个疗程。

用药注意事项

剂量与用法

奥格西韦奥的推荐剂量为150mg，每日口服两次，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。每150mg剂量的奥格西韦奥由三片50mg的片剂或一片150mg的片剂组成。患者可以在饭前或饭后服用，但应整片吞服，避免弄碎、压碎或咀嚼。如果患者呕吐或漏服一剂，应在预定时间服用下一剂。

不良反应管理

奥格西韦奥最常见的不良反应包括腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。对于严重的不良反应，应及时调整治疗方案。例如，出现严重不良反应时，应暂停用药，直至症状缓解至≤1级或基线水平。在考虑潜在益处和不良反应复发的可能性后，可将剂量减少至每天两次100mg。如果在减少剂量后再次出现严重或危及生命的不良反应，应永久停用奥格西韦奥。

特殊人群注意事项

奥格西韦奥对女性生殖功能和生育能力可能产生影响。在开始治疗前，应告知患者卵巢毒性的潜在风险，并监测月经周期的变化或激素缺乏症状。此外，奥格西韦奥可能导致肝功能异常，因此需要定期监测肝功能指标，如ALT和AST水平。对于有肝功能异常的患者，应根据医生建议调整剂量。

孕妇及哺乳期妇女

奥格西韦奥在用于孕妇时可能对胎儿造成伤害。建议具有生殖潜力的女性和男性在接受治疗期间以及最后一次给药后1周内使用有效的避孕方法。同时，目前尚不清楚奥格西韦奥是否通过乳汁分泌，因此哺乳期妇女应避免使用该药物。

价格参考

奥格西韦奥（OGSIVEO）的代购价格约为208765美元。由于该药物目前在国内未上市，患者可以选择通过正规海外代购渠道购买，以保证产品质量和用药安全。