佩米替尼（Pemigatinib），商品名为Pemazyre，是一种靶向药物，主要用于治疗特定类型的胆管癌。该药物于2020年4月17日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗经治的FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。本文将详细介绍佩米替尼的适应症和用法用量。

适应症

主要适应症

佩米替尼（Pemigatinib）适用于治疗经过至少一次系统性治疗后进展的、并且经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。这种特定类型的胆管癌通常对传统化疗反应不佳，因此佩米替尼作为一种靶向药物，能够更精准地作用于FGFR2突变的肿瘤细胞，提高治疗效果。

使用前的检测要求

在开始佩米替尼治疗之前，必须通过可靠的分子检测方法确认患者的肿瘤组织中存在FGFR2融合或重排。这一步骤非常重要，因为只有携带这些特定基因改变的患者才能从佩米替尼中获益。常用的检测方法包括荧光原位杂交（FISH）、下一代测序（NGS）等。检测结果应由经验丰富的病理学家或分子生物学家审核确认。

治疗目标

佩米替尼的主要治疗目标是控制肿瘤的生长和扩散，延长患者的生存期，同时改善患者的生活质量。虽然该药物已经获得FDA的加速批准，但其长期疗效和安全性仍需通过后续的临床研究进一步验证。

用法用量

推荐剂量

佩米替尼的推荐剂量为每次13.5毫克，每日一次，连续服用14天，然后停药7天，每21天为一个治疗周期。患者应在每天相同的时间服用药物，最好在餐前1小时或餐后2小时空腹服用，以保证药物的最佳吸收和利用。如果漏服一剂，且距离下次服药时间不足12小时，则不应补服，而应在下一次预定时间继续服药。

剂量调整

在治疗过程中，医生可能会根据患者的耐受性和不良反应情况调整剂量。常见的剂量调整方案包括减少剂量或暂停用药。如果患者出现严重的不良反应，如高磷血症、腹泻、指甲问题、疲劳、恶心等，医生可能会暂时停止用药，待症状缓解后再恢复治疗。具体调整方案应由医生根据患者的具体情况决定。

特殊情况下的用药

对于肝功能不全或肾功能不全的患者，可能需要调整佩米替尼的剂量。轻度至中度肝功能不全患者无需调整剂量，但重度肝功能不全患者应谨慎使用，并在医生指导下进行剂量调整。对于肾功能不全患者，同样需要根据具体情况调整剂量。此外，孕妇和哺乳期妇女应避免使用佩米替尼，除非预期的治疗效益大于潜在的风险。

用药注意事项

监测和随访

在佩米替尼治疗期间，患者应定期进行血液检查、肝功能和肾功能检查，以监测药物的疗效和潜在的不良反应。医生可能会要求患者每2-4周进行一次血液检查，每6-8周进行一次影像学检查，以评估肿瘤的反应情况。如果出现严重的不良反应，应及时就医并调整治疗方案。

生活方式建议

在使用佩米替尼治疗期间，患者应注意保持良好的生活习惯，包括均衡饮食、适量运动和充足休息。饮食方面，应选择易消化、富含蛋白质和维生素的食物，避免辛辣、油腻和刺激性食物。适量的运动有助于增强体质和提高免疫力，但应避免剧烈运动。充足的休息对恢复体力和减轻不良反应也有积极作用。

药物相互作用

佩米替尼与其他药物可能存在相互作用，因此在使用佩米替尼期间，应避免同时使用可能影响其代谢的药物。特别是CYP3A4抑制剂和诱导剂，如酮康唑、利福平、圣约翰草等，可能会增加或降低佩米替尼的血药浓度，从而影响其疗效和安全性。在使用佩米替尼前，患者应告知医生正在使用的其他药物，以便医生评估是否存在潜在的药物相互作用。

价格参考

佩米替尼的价格因地区和销售渠道的不同而有所差异。在美国，一个疗程（21天）的费用约为12,000美元。在中国，该药物于2022年4月6日上市，但尚未纳入医保，患者需要自费购买。国内的价格约为10,000美元左右，具体价格请咨询当地医院或药店。