佩米替尼（Pemigatinib），商品名为Pemazyre，是一种针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。该药物主要适用于治疗特定类型的胆管癌和非小细胞肺癌。佩米替尼通过阻断FGFR信号通路，抑制肿瘤细胞的生长和扩散，从而达到治疗效果。

佩米替尼的功效与适应症

主要功效

佩米替尼的主要功效在于抑制FGFR2基因突变或融合引起的胆管癌。这种癌症类型较为罕见，但对传统化疗的反应不佳。佩米替尼能够有效阻止肿瘤细胞的增殖，延长患者的生存期，改善生活质量。此外，佩米替尼也用于治疗FGFR2基因突变或融合的非小细胞肺癌患者，这类患者通常对常规治疗方法反应有限。

适应症

佩米替尼的具体适应症包括：

• 转移性或局部晚期胆管癌，无法通过手术治疗。
• FGFR2基因融合或突变的非小细胞肺癌。

佩米替尼的疗效已在多项临床试验中得到验证，尤其是在二线治疗胆管癌方面表现出显著的效果。对于这些患者，佩米替尼不仅能够提供更长的无进展生存期，还能显著减轻症状，提高生活质量和生存率。

临床研究结果

在一项名为FIGHT-202的临床试验中，佩米替尼展示了出色的疗效。该试验纳入了146名携带FGFR2基因突变或融合的胆管癌患者。结果显示，佩米替尼的总体缓解率为36%，中位无进展生存期为7.5个月，中位总生存期为21.1个月。这些数据表明，佩米替尼在治疗这类难治性癌症方面具有明显优势。

对于非小细胞肺癌患者，佩米替尼同样表现出了良好的疗效。在另一项临床试验中，佩米替尼在FGFR2基因突变或融合的非小细胞肺癌患者中显示出较高的客观缓解率和较长的无进展生存期。

用药注意事项

常见副作用

佩米替尼的常见副作用包括高磷血症、腹泻、指甲问题、疲劳、恶心、便秘、口腔炎、腹痛、发热和关节痛。这些副作用大多数是轻至中度的，可以通过调整饮食和服用对症药物来控制。然而，严重的副作用如高磷血症和视网膜色素上皮脱离（RPED）需要特别关注。

严重副作用及应对措施

高磷血症

佩米替尼可能导致高磷血症，进而引起软组织矿化、皮肤钙化和非尿毒症性钙化。当血清磷酸盐水平超过5.5 mg/dL时，应监测高磷血症并开始低磷饮食。如果血清磷酸盐水平超过7 mg/dL，应启动降磷治疗，并根据高磷血症的持续时间和严重程度暂停、减少剂量或永久停用佩米替尼。

视网膜色素上皮脱离（RPED）

佩米替尼可能引起视网膜色素上皮脱离（RPED），导致视力模糊、视觉漂浮物或视光症等症状。在开始使用佩米替尼之前，应进行一次全面的眼科检查，包括光学相干断层扫描（OCT）。治疗期间，头6个月每2个月检查一次，此后每3个月检查一次。出现视觉症状时，应立即转诊进行眼科评估，并每3周进行一次随访，直至症状缓解或停用佩米替尼。

特殊人群用药

孕妇及哺乳期妇女

孕妇服用佩米替尼可能会对胎儿造成伤害。建议具有生育能力的女性患者在使用佩米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。同时，有女性生育伴侣的男性患者在使用佩米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内也应采取有效的避孕措施。

老年人群

对于65岁及以上的老年患者，佩米替尼的剂量和使用方法与一般成人相同。但由于老年人的肝肾功能可能有所下降，需要密切监测药物的副作用，并根据具体情况调整剂量。

佩米替尼作为一种靶向治疗药物，在治疗特定类型的胆管癌和非小细胞肺癌方面展现出了显著的疗效。然而，患者在使用过程中需要注意潜在的副作用，并在医生的指导下进行合理的用药管理，以确保安全有效地治疗疾病。