佩米替尼（Pemazyre）是一种用于治疗罕见胆管癌类型的药物，具体来说是用于治疗具有FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管细胞癌的成人患者。佩米替尼通过抑制FGFR2激酶活性，从而阻止肿瘤细胞的增殖和扩散，为患者提供了新的治疗选择。

佩米替尼的作用与功效

适应症

佩米替尼（Pemazyre）的主要适应症是治疗具有FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管细胞癌的成人患者。这种类型的胆管癌相对罕见，但佩米替尼通过靶向FGFR2突变，为这些患者提供了一种有效的治疗手段。

作用机制

佩米替尼是一种选择性的FGFR2抑制剂，能够特异性地结合并抑制FGFR2激酶的活性。FGFR2在许多癌症中起着关键作用，尤其是胆管细胞癌。通过抑制FGFR2，佩米替尼可以阻断肿瘤细胞的信号传导途径，从而抑制细胞增殖和促进细胞凋亡，达到治疗效果。

用法用量

佩米替尼的常规成人剂量为13.5毫克，以21天为一个治疗周期，每天一次。患者应严格按照医生的处方和药物说明书服用药物，不得自行增减剂量或停药。在治疗期间，患者应定期进行血液检测和其他相关检查，以监测药物的效果和安全性。

佩米替尼的副作用与注意事项

常见副作用

佩米替尼的常见副作用包括高磷血症、腹泻、指甲问题、疲劳、恶心、便秘、口腔炎、腹痛、发热、关节痛和皮疹。这些副作用大多数是轻度到中度的，可以通过对症治疗或调整生活方式来管理。如果出现严重的副作用，应立即联系医生。

眼部症状

佩米替尼可能导致视网膜色素上皮脱离（RPED），这是一种严重的眼部并发症，可能会导致视力模糊、视觉漂浮物或视光症等症状。在开始治疗前，患者应进行全面的眼科检查，包括光学相干断层扫描（OCT）。在治疗期间，头6个月每2个月检查一次，此后每3个月检查一次。如果出现任何视觉症状，应立即转诊进行眼科评估，并每3周进行一次随访，直至症状缓解或停用佩米替尼。

其他注意事项

佩米替尼还可能导致干眼症，患者可以根据需要使用眼部镇痛药来缓解症状。此外，佩米替尼可引起高磷血症，导致软组织矿化、皮肤钙化等严重问题。当血清磷酸盐水平超过5.5 mg/dL时，应监测高磷血症并开始低磷饮食；如果血清磷酸盐水平超过7 mg/dL，则需要启动降磷治疗，并根据高磷血症的持续时间和严重程度暂停、减少剂量或永久停用佩米替尼。

佩米替尼对孕妇和哺乳期妇女有潜在的风险。孕妇服用佩米替尼可能会对胎儿造成伤害，因此建议孕妇在治疗期间和末次给药后1周内采取有效的避孕措施。哺乳期妇女在治疗期间和末次给药后1周内不应哺乳，以避免药物对婴儿造成不良影响。