恩西地平（Enasidenib），商品名为IDHIFA，是由美国Celgene公司研发的一种针对异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的靶向治疗药物。2017年8月1日，该药获得了美国FDA的批准，用于治疗经FDA批准的检测发现存在IDH2突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。本文将详细介绍恩西地平的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

恩西地平的作用与功效

作用机制

恩西地平是一种选择性的小分子IDH2抑制剂。IDH2突变在某些类型的急性髓性白血病中较为常见，这些突变导致代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的积累，进而干扰正常的细胞分化和增殖。恩西地平通过抑制突变的IDH2酶活性，减少2-HG的生成，促使白血病细胞重新进入正常的分化过程，从而达到治疗效果。

临床效果

多项临床试验表明，恩西地平在治疗IDH2突变的复发性或难治性AML患者中表现出显著的疗效。一项关键的临床试验结果显示，接受恩西地平治疗的患者中有约19%实现了完全缓解（CR），中位总生存期（OS）为9.3个月。此外，患者的血象和生活质量也得到了明显改善。

副作用管理

虽然恩西地平的疗效显著，但患者在使用过程中可能会出现一些副作用。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降等。在临床使用中，医生会根据患者的具体情况调整治疗方案，以减轻这些不良反应。对于严重的不良反应，如分化综合征，应及时采取相应的医疗措施。

用药注意事项

剂量与用法

恩西地平的推荐剂量为100mg，每日口服一次，可以随餐或空腹服用。患者应整片吞服，不要咀嚼、分裂或压碎药片。如果患者在服药后呕吐、漏服或未在正常时间服用，应在同一天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。治疗期间，患者应至少连续服用6个月，以留出足够的时间观察临床反应。

毒性监测与剂量调整

在使用恩西地平前，应评估患者的白细胞增多症和肿瘤溶解综合征的风险，进行血细胞计数和血液化学成分的监测。治疗的前3个月，每两周监测一次，之后根据具体情况调整监测频率。如出现毒性反应，应暂停给药或减少剂量。医生会根据患者的不良反应情况，提供个性化的剂量调整建议。

特殊人群用药

恩西地平的安全性和有效性在儿童中尚未确定，因此不建议儿童使用。对于老年人，与年轻人相比，安全性和有效性总体上没有显著差异。然而，由于恩西地平主要由肝脏代谢，轻度肝功能损害的患者应谨慎使用。肾功能损害的患者在使用恩西地平时，其全身暴露量通常不会发生显著变化，但仍需密切关注患者的肝肾功能。

药物相互作用

恩西地平与其他药物可能存在相互作用。例如，它可能会增加CYP1A2和CYP2C19底物的全身暴露量，增加药物不良反应的风险。同时，恩西地平可能降低CYP3A底物的全身暴露量，降低药物的疗效。因此，患者在使用恩西地平时，应避免与上述药物同时使用，除非有明确的医疗指示。此外，恩西地平还可能影响激素避孕药的效果，建议患者在治疗期间及停药后2个月内使用有效的非激素避孕方法。

储存与保管

恩西地平应储存在20-25°C的环境中，允许的温度范围在15-30°C之间。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化。此外，药物应远离阳光直射，存放在避光、干燥的地方。确保药物包装完整，不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。

价格参考

恩西地平的价格因不同国家和地区而异。在美国，Celgene公司生产的100mg*30粒的恩西地平售价约为44,376美元一盒。在孟加拉，Ziska制药生产的50mg*60片的恩西地平价格约为617美元一盒。老挝Luces制药生产的50mg*30片的恩西地平价格约为185美元，而孟加拉珠峰制药生产的50mg*30片的恩西地平价格约为658美元一盒。患者在购买该药时应选择正规渠道，仔细甄别药品真伪，确保药品的质量和安全。

日常注意事项

饮食与生活习惯

在使用恩西地平期间，患者应保持良好的饮食习惯，摄入充足的营养，避免食用刺激性食物。同时，应保持规律的生活作息，避免过度劳累。戒烟限酒，保持良好的心理状态，有助于提高治疗效果和生活质量。

定期复查

患者在使用恩西地平期间，应定期到医院进行复查，监测肝功能、肾功能和血液指标等。这有助于及时发现和处理可能出现的不良反应，确保治疗的安全性和有效性。

避免怀孕

由于恩西地平可能对胎儿造成伤害，育龄女性及其伴侣在服药期间及停药后2个月内应采取有效的避孕措施。使用激素避孕药的患者应考虑使用其他非激素避孕方法，以确保避孕效果。

药物依从性

患者应严格按照医嘱使用恩西地平，不得随意增减剂量或停药。如有任何疑问或不适，应及时咨询医生。药物依从性对治疗效果至关重要，患者应充分认识到这一点，积极配合治疗。