阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme）是由瑞士罗氏制药公司研发生产的创新药物，于1993年12月31日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。Pulmozyme主要用于治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，通过降低黏稠黏液的积聚，显著改善患者的呼吸功能，并有效减轻与囊性纤维化相关的症状。

药物基本信息

别称

阿法脱氧核糖核酸酶的中文名称为阿法脱氧核糖核酸酶，英文名称为Pulmozyme，其他别称包括dornase alfa。

剂型与性状

Pulmozyme的剂型为吸入溶液，每瓶含有2.5mg/2.5mL（1mg/mL）的透明无色溶液，采用单剂量包装。使用前应检查样品是否有泄漏，如果溶液混浊或变色，应立即丢弃。

用法用量

大多数囊性纤维化患者需要通过与空气压缩机系统连接的推荐喷射雾化器或通过振动筛孔雾化器吸入Pulmozyme。推荐剂量为2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。雾化器的选择应根据患者的具体情况和医生的建议进行。具体操作步骤如下：

• 用肥皂和水彻底洗手，并清洁平坦的桌面，有助于预防感染。
• 雾化器部件放在触手可及的干净、平坦的桌面上。
• 按照制造商的说明书使用所选雾化器，包括清洁和消毒程序。

适应症

Pulmozyme适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，以改善肺功能。在FVC≥预测的40%的CF患者中，每天给药Pulmozyme也被证明可以降低需要肠外抗生素的呼吸道感染的风险。

不良反应

在CF患者的临床试验中，最常见的不良反应包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC下降≥10%、发烧和呼吸困难。这些不良反应通常较轻，多数患者能够继续使用Pulmozyme。

用药注意事项

药物检查与使用

每个Pulmozyme吸入剂样品在使用前应挤压，以检查是否有泄漏。如果溶液混浊或变色，应立即丢弃样品。一旦打开，整个安瓿必须使用或丢弃。请勿将Pulmozyme吸入剂与雾化器中的其他药物稀释或混合，这可能导致Pulmozyme吸入剂或混合化合物的不良理化和/或功能变化。

特殊人群用药

对于孕妇，没有证据表明Pulmozyme会对胎儿造成伤害。对于哺乳期女性，目前尚不清楚Pulmozyme是否存在于人乳中。儿童患者中，Pulmozyme联合标准治疗囊性纤维化的安全性和有效性已得到证实。由于囊性纤维化的患者主要为儿童和年轻人，目前在Pulmozyme的临床研究中，没有足够数量的65岁或以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。

药物相互作用

现有数据表明，Pulmozyme与临床上重要的药物并没有药物相互作用。然而，患者在使用Pulmozyme期间应告知医生正在使用的所有药物，以避免潜在的相互作用。

贮存方法

Pulmozyme样品应在2°C至8°C的冷藏温度下保存，并保存在其保护箔中，以防止光和热。一旦保护箔袋打开，未使用的样品必须在保护箔袋中冷藏，以防止光和热。请勿使用超过有效期的样品。在运输过程中，保持样品在其保护箔袋冷藏，以防止光和热。如果样品暴露在室温下（22°C至28°C）超过60小时，请勿使用。

有效期

Pulmozyme的有效期为24个月。

价格信息

Pulmozyme的规格为2.5mg/2.5mL*30支装，价格大约为1350美元一盒。目前，Pulmozyme尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。