阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme）是一种专门用于治疗囊性纤维化（CF）的药物，通过降低黏稠黏液的积聚，显著改善患者的呼吸功能，并有效减轻相关症状。本文将详细介绍阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的用法、剂量、不良反应及注意事项，帮助患者更好地理解和使用该药物。

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme）概述

基本信息

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme）的中文名称为阿法脱氧核糖核酸酶，英文名称为Pulmozyme，其他别称包括dornase alfa。该药物由基因工程生产，主要成分为dornase alfa，是一种重组人脱氧核糖核酸酶（DNase I），能够降解肺部黏液中的DNA，减少黏液的黏稠度，从而改善呼吸功能。

适应症

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme）适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，以改善肺功能。在第一秒用力呼气容积（FVC）≥预测值40%的CF患者中，每日使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂已被证明可以降低需要肠外抗生素的呼吸道感染的风险。

剂型与规格

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的剂型为吸入溶液，规格为2.5mg/2.5mL（1mg/mL）。每盒包含30支单剂量安瓿，价格约为1350美元。

用药注意事项

用法与用量

大多数囊性纤维化患者需要使用与空气压缩机系统连接的推荐喷射雾化器或通过振动筛孔雾化器吸入药物。推荐剂量为2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。具体步骤如下：

• 需通过与空气压缩机连接的喷射雾化器管理阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂，该空气压缩机具有足够的空气流量，并配备了喷嘴或合适的面罩，或通过振动筛孔雾化器管理阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂。
• 与阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂一起使用的推荐喷射喷雾器或振动筛孔雾化器请参见表1。目前没有数据支持阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与其他雾化器系统的管理。
• eRapid雾化器系统应仅供可以使用口腔的成人和儿科患者使用，而不应用于需要面罩吸入阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的年轻患者。
• 按照制造商的说明书使用所选雾化器。

药物检查与使用

在使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂之前，应进行以下检查和操作：

• 每个阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂样品在使用前应挤压，以检查是否有泄漏。如果溶液混浊或变色，应丢弃样品。一旦打开，整个安瓿必须使用或丢弃。
• 请勿将阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与雾化器中的其他药物稀释或混合。阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与其他药物混合，可能导致阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂或混合化合物的不良理化和/或功能变化。
• 请参阅制造商的使用、维护和更换设备的说明书，包括所选雾化器的清洁和消毒程序。

不良反应与注意事项

在CF患者的临床试验中，最常见的不良反应（发生在≥3%的接受阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂治疗的患者中）包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC下降≥10%、发烧和呼吸困难。

对于特殊人群的用药，目前的信息如下：

• 孕妇：没有证据表明阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂会对胎儿造成伤害。
• 哺乳期女性：目前尚不清楚阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂是否存在于人乳中。
• 儿童：阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂联合标准治疗囊性纤维化的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。
• 老年人：囊性纤维化的患者主要为儿童和年轻人，因此目前在阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的临床研究中，没有足够数量的65岁或以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂预计会被存在于生物体液中的蛋白酶代谢。一项人体静脉注射剂量研究表明，阿法脱氧核糖核酸酶的消除半衰期为3-4小时。

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂应储存在2°C至8°C的冷藏温度下，并保存在其保护箔中，以防止光和热。一旦保护箔袋打开，未使用的样品必须在保护箔袋中冷藏，以防止光和热。请勿使用超过有效期的药物。在运输过程中，保持样品在其保护箔袋冷藏，以防止光和热。如果样品暴露在室温下（22°C至28°C）超过60小时，请勿使用。