




伏索利肽是一种治疗儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长药物。这种药物由美国生物技术公司BioMarin研发,目前尚未在中国市场上市,因此未能纳入中国医保体系。伏索利肽的价格相对较高,一盒0.56mg*1瓶的规格,价格约为9617美元。
伏索利肽的原研药在美国的价格为每盒9617美元,规格为0.56mg*1瓶。这一价格对于大多数家庭来说是一笔不小的开支。由于该药物尚未在中国上市,国内患者若需使用,只能通过海外渠道购买。此外,伏索利肽尚未进入中国医保,这意味着患者需要自费承担全部费用。
伏索利肽的化学名称为vosoritide,是一种C型利钠肽受体B(NPRB)激动剂。该药物通过激活NPRB信号通路,促进骨骼生长。伏索利肽的剂型为冻干粉注射剂,外观为白色或黄色冻干粉。在使用前需要将冻干粉重新配制成溶液,然后进行皮下注射。
伏索利肽主要用于治疗儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。具体的推荐剂量基于患者的实际体重,建议咨询专业医生确定合适的剂量。伏索利肽每日皮下注射一次,最好在每天同一时间注射。为了降低低血压及其相关症状的风险,患者在注射前应摄入足够的食物和液体。
在给药前,需要使用提供的无菌水(USP)对伏索利肽进行复配。具体步骤如下:首先,从冰箱中取出伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器,并使其达到室温。接着,将预充稀释剂全部注入小瓶中,轻轻旋转瓶中的稀释剂,直至白色粉末完全溶解。不要摇晃。复配后的伏索利肽应在室温下最多保存3小时。
伏索利肽的推荐注射部位包括大腿前部中部、腹部下半部分距离肚脐至少2英寸(5厘米)、臀部顶部或上臂后部。每次注射时应轮换注射部位,避免连续两天在同一部位注射。不要将伏索利肽注射到红色、肿胀或触痛的部位。在注射前,确保患者已摄入足够的食物和液体。
患者在接受伏索利肽治疗期间,应每3-6个月定期监测和评估体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时,骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。护理人员在经过医疗保健专业人员的适当培训后,可以进行皮下注射。
孕妇使用伏索利肽的安全性和有效性尚未得到充分评估。目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的数据。因此,孕妇在用药时应谨遵医嘱。哺乳期妇女也应谨慎使用,目前尚无关于母乳中是否存在伏索利肽及其对母乳喂养婴儿的影响的数据。
伏索利肽的使用虽然能显著改善软骨发育不全儿童的生长状况,但高昂的价格和复杂的用药过程要求患者和家属在使用前做好充分的准备。希望未来随着更多研究和政策支持,这种药物能够惠及更多的患者。
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