伏索利肽（Vosoritide）是一种针对儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的治疗药物，能够显著促进其线性生长。然而，许多患者及家属关心的问题是：伏索利肽在国内是否可以购买？本文将详细解答这个问题，并提供一些重要的用药注意事项。

伏索利肽在国内的购买情况

伏索利肽的审批与供应

伏索利肽尚未在中国正式上市。2023年11月，国务院批复同意在天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导使用。这一政策为罕见病患者带来了福音，意味着伏索利肽有可能通过特定渠道进入国内市场。

根据上海市药监局的支持，上海新华医院已经成功为软骨发育不全患者引入了伏索利肽。这一案例不仅为患者提供了切实有效的治疗药物，还打破了国内该疾病无有效治疗手段的困境，为众多患者及其家庭带来了新的希望。

购买途径与价格

尽管伏索利肽尚未正式在中国上市，但患者可以通过特定的医疗机构和渠道购买到该药物。例如，香港医药公司致泰药业可以提供伏索利肽。患者只需持正规医院处方向致泰药业申请即可购买到伏索利肽。价格方面，0.56mg*1瓶的价格大约为9617美元，相对较为昂贵，但致泰药业表示价格比较合理，且有一定程度的优惠。

另外，伏索利肽在美国的原研药价格也相当高昂。根据美国BioMarin公司的定价，0.56mg*1瓶的价格约为9617美元。这表明，无论是在国内还是国外，伏索利肽都是一种高成本的治疗药物。

用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。为了降低血压下降和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，患者应在注射伏索利肽前保持充足的水分和充足的食物摄入。

具体操作上，建议患者在注射伏索利肽前一小时内饮用约240至300毫升液体，并在注射前摄入足够的食物。这些措施有助于减少低血压的发生概率。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。因此，孕妇在用药时应谨遵医嘱。临床确认的妊娠中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%。

对于哺乳期妇女，目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

儿童患者与肾功能障碍患者的用药

伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立，用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。伏索利肽每日皮下注射一次，推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生。

肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量。eGFR<60ml/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

日常注意事项

伏索利肽必须在使用前进行重新配制。护理人员在经过医疗保健专业人员关于伏索利肽制备和给药的适当培训后，可以皮下注射伏索利肽。如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。

患者应每3-6个月定期监测和评估体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。

在存储方面，伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器应在2°C至8°C下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期。请勿超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

通过上述信息，我们希望患者及家属能够更好地了解伏索利肽在国内的购买情况及用药注意事项，从而确保安全有效地使用该药物。