Daybue（曲非肽）是由美国Acadia Pharmaceuticals公司开发的一款用于治疗Rett综合征的新药。这款药物于2023年3月10日获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首款专门针对Rett综合征的治疗药物。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，特征包括运动技能退化、语言能力丧失和社交互动困难。Daybue通过减少神经炎症和支持突触功能，有效缓解了Rett综合征的核心症状。

适应症

Daybue（曲非肽）适用于治疗存在Rett综合征的成人和2岁及以上儿童患者。Rett综合征是一种罕见的遗传性神经发育障碍，主要表现为严重的运动功能障碍、智力低下、语言交流能力受损以及行为异常。Daybue作为一种IGF-1氨基末端三肽的类似物，旨在通过减少神经炎症和支持突触功能，改善患者的症状。

主要适应人群

Daybue特别适用于以下人群：

• 确诊为Rett综合征的成人患者
• 2岁及以上的Rett综合征儿童患者

对于这些患者，Daybue能够显著改善其生活质量，减轻症状，提高社交和认知功能。

作用机制

Daybue的主要成分是曲非肽，这是一种IGF-1氨基末端三肽的合成类似物。IGF-1（胰岛素样生长因子1）在中枢神经系统中起着重要的调节作用，能够促进神经元的生长和分化，减少神经炎症，支持突触功能。曲非肽通过模拟IGF-1的作用，减少神经炎症，增强神经元之间的连接，从而改善Rett综合征患者的症状。

总的来说，Daybue通过其独特的机制，为Rett综合征患者提供了有效的治疗选择。

用法用量

Daybue的用法和剂量需要根据患者的具体情况进行调整，因此在使用前应咨询专业医生。以下是一般性的用法和剂量指导。

推荐剂量

根据患者体重，Daybue的推荐剂量如下：

• 体重35-50公斤：每天早晚各一次，每次10000毫克（50毫升）
• 体重超过50公斤：每天早晚各一次，每次12000毫克（60毫升）

患者可以根据医生的建议进行调整，确保剂量适合自己的具体情况。

给药方式

Daybue可以通过以下方式进行给药：

• 口服：患者可以直接饮用Daybue口服溶液。
• 通过胃造口管：对于无法吞咽的患者，可以通过胃造口管给药，必须通过G端口。

为了确保准确的剂量，建议使用校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯。家用量杯不适合作为测量工具。

注意事项

在使用Daybue的过程中，需要注意以下事项：

• 停用泻药：在开始服用Daybue之前，建议停用泻药。
• 监测腹泻和水合状态：如果出现腹泻，应及时通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。
• 监测体重：定期监测患者的体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服Daybue。
• 避免冷冻：Daybue应冷藏保存，不要冷冻。

遵循以上注意事项，可以帮助患者更好地管理药物的使用，减少不良反应的发生。

日常注意事项

除了正确的用药方法，患者在日常生活中也应注意一些事项，以确保药物的效果最大化。

饮食与生活方式

患者应保持均衡的饮食，摄入足够的营养物质，特别是蛋白质、维生素和矿物质。适量的体育活动也有助于改善身体状况，增强免疫功能。建议患者避免过度劳累，保证充足的休息时间。

良好的生活习惯不仅有助于药物发挥最佳效果，还能提高患者的整体健康水平。

心理支持

Rett综合征患者及其家庭成员往往面临较大的心理压力，因此心理支持非常重要。患者可以通过参加心理辅导、加入支持小组等方式，获得情感上的支持和鼓励。家人和朋友的理解和支持也是不可或缺的。

心理支持有助于患者更好地应对疾病带来的挑战，提高生活质量。

定期复查

患者应定期到医院进行复查，监测病情变化和药物效果。医生会根据复查结果调整治疗方案，确保患者得到最合适的治疗。

定期复查不仅可以及时发现和处理潜在的问题，还能为患者提供持续的医疗支持。