Daybue（曲非肽）是一种创新的多肽药物，由美国Acadia Pharmaceuticals开发，主要用于治疗Rett综合征。Rett综合征是一种罕见的遗传性疾病，主要影响儿童的精神运动发育。曲非肽通过减少神经炎症和支持突触功能，有效改善Rett综合征的核心症状。本文将详细介绍Daybue的功效作用、适应症以及用药注意事项。

Daybue（曲非肽）的功效作用与适应症

1. 功效作用

Daybue（曲非肽）是一种IGF-1氨基末端三肽的类似物，通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。具体来说，曲非肽能够：

• 减少神经炎症： 曲非肽通过抑制炎症介质的释放，减轻大脑内的炎症反应，从而改善神经功能。
• 支持突触功能： 曲非肽促进神经元之间的突触连接，增强神经信号的传递，有助于改善患者的认知和运动能力。
• 改善核心症状： Rett综合征患者常表现出手部刻板动作、语言障碍和运动协调障碍等症状。曲非肽能够显著改善这些症状，提高患者的生活质量。

通过上述机制，Daybue在临床试验中表现出良好的疗效，为Rett综合征患者带来了新的希望。

2. 适应症

Daybue（曲非肽）适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。Rett综合征是一种由X染色体上的甲基化结合蛋白2（MECP2）基因突变引起的罕见遗传性疾病。该病主要表现为：精神运动发育迟缓、手部刻板动作、语言障碍和运动协调障碍。Daybue的批准上市，填补了Rett综合征治疗领域的空白，为患者提供了有效的治疗选择。

Daybue的规格为200 mg/mL的口服溶液，粉红色至红色、草莓味。根据患者体重，每日早晚两次口服，具体剂量需咨询专业医生。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

Daybue（曲非肽）的用药注意事项

1. 常见不良反应

Daybue在临床试验中最常见的不良反应是腹泻和呕吐，发生率超过10%，且高于安慰剂组。患者在治疗期间应密切监测这些症状，如有不适，应及时与医生沟通。医生会根据情况调整用药或采取相应的治疗措施。

其他可能出现的不良反应包括：头痛、腹痛、便秘、疲劳和食欲减退。患者应定期进行体检，以便及时发现和处理这些不良反应。

2. 特殊人群用药

孕妇： 目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据。因此，孕妇在使用曲非肽前应与医生充分沟通，权衡利弊后再做决定。

哺乳期妇女： 尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，以及对母乳喂养婴儿的影响。哺乳期妇女在使用曲非肽前，应考虑母乳喂养对婴儿的益处与曲非肽的临床需求，必要时暂停母乳喂养。

3. 日常注意事项

监测水合状态： 如果患者出现腹泻，应考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。严重腹泻或怀疑脱水时，需减少剂量、中断或停服曲非肽。

监测体重： 应定期监测患者的体重，如出现明显的体重减轻，应减少剂量、中断治疗或停服曲非肽。

用药依从性： 患者应严格按照医生的指导用药，不可自行增减剂量或停药。如有任何疑问，应及时咨询医生。

Daybue（曲非肽）作为一种创新的多肽药物，为Rett综合征患者提供了新的治疗选择。患者在使用过程中应注意监测不良反应，遵循医生的指导，以确保安全和有效的治疗效果。