Daybue（曲非肽）是一种用于治疗Rett综合征的药物，主要针对成人和2岁及以上的儿童患者。本文将详细介绍Daybue的说明书、医保情况、价格、疗效和副作用，以帮助患者更好地了解该药物。

Daybue（曲非肽）详细说明书

基本信息

Daybue的化学名为曲非肽，英文名称为Daybue，其他别称包括trofinetide和曲非奈肽。该药物由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml的口服溶液，呈粉红色到红色的草莓味溶液。Daybue目前尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上没有仿制药。

适应症

Daybue主要用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，特征包括运动技能和语言能力的丧失。Daybue通过作用于IGF-1R（胰岛素样生长因子1受体）来改善患者的症状。

用法用量

Daybue的推荐剂量根据患者的体重确定，通常为每日早晚两次口服。患者可以根据医生的建议调整剂量。该药物可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。为了准确测量剂量，应使用校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯。首次开瓶后14天，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

疗效

多项临床试验表明，Daybue能够显著改善Rett综合征患者的运动功能、社交能力和生活质量。患者在使用Daybue后，常见的症状如手部刻板动作、呼吸问题和癫痫发作频率有所减少。此外，Daybue还能改善患者的睡眠质量和情绪稳定性。

价格

Daybue的价格相对较高，每瓶200mg/ml的价格约为31050美元。由于该药物尚未在中国上市，患者可能需要通过其他渠道购买，价格可能会有所波动。

副作用

Daybue的常见不良反应包括腹泻和呕吐，这些症状发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，且比安慰剂组高出2%。患者在开始服用Daybue前应停用泻药，如果出现腹泻，应及时通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态。严重腹泻或怀疑脱水时，应减少剂量、中断或停服Daybue。此外，患者应定期监测体重，如果出现明显减轻，应调整治疗方案。

用药注意事项

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用Daybue的发育风险数据，因此孕妇应在医生指导下谨慎使用。对于哺乳期妇女，目前尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，因此哺乳期妇女在使用Daybue前应权衡母乳喂养的益处和潜在风险。

药物相互作用

Daybue不被CYP450酶显著代谢，因此与其他药物的相互作用较少。然而，患者在使用Daybue期间应避免同时使用可能引起腹泻的药物，如泻药。如有需要同时使用其他药物，应咨询医生，以避免不必要的副作用。

储存方法

Daybue口服溶液瓶在开瓶前后均应保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏环境中保存。切勿冷冻Daybue。每次使用后，应盖紧防儿童帽。首次开瓶后的14天内，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

监测与随访

患者在使用Daybue期间应定期进行医疗检查，以监测药物的疗效和可能出现的不良反应。医生会根据患者的反应调整治疗方案，确保最佳的治疗效果。患者应密切关注自己的身体状况，如有任何不适，应及时就医。

Daybue（曲非肽）作为一种治疗Rett综合征的有效药物，虽然价格较高，但其显著的疗效和良好的安全性使其成为患者的重要选择。患者在使用过程中应注意药物的正确使用方法和注意事项，以最大限度地发挥药物的作用。