Daybue（曲非肽）是一种用于治疗雷特综合征（Rett Syndrome）的药物，该病是一种罕见的神经系统疾病，主要影响女孩。2023年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Daybue的上市申请，使其成为首个也是唯一一个被批准用于治疗雷特综合征的药物。

Daybue（曲非肽）概述

药物背景

Daybue（曲非肽）是由美国阿卡迪亚公司（Acadia Pharmaceuticals）与新西兰Neuren Pharmaceuticals合作开发的。这种药物是一种类胰岛素生长因子I（IGF-1）氨基末端三肽的合成类似物，旨在通过减少神经炎症和改善神经元功能来治疗雷特综合征。

药物机制

Daybue的主要成分是曲非肽，它通过模拟IGF-1的作用，促进神经细胞的生长和修复。研究表明，IGF-1在大脑发育和维持神经元功能中起着关键作用。曲非肽能够减少神经炎症，增强突触连接，从而改善患者的认知和运动功能。

适应症

Daybue适用于治疗雷特综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。雷特综合征是一种遗传性疾病，通常在18个月到2岁之间开始显现症状，包括语言能力丧失、手部功能障碍和运动协调困难。Daybue的批准为这些患者提供了新的治疗选择。

用药注意事项

推荐剂量

根据患者体重，Daybue每日早晚两次口服。具体的剂量应由医生根据患者的具体情况确定。患者可以在饭前或饭后服用Daybue，但建议每次服药的时间间隔保持一致。首次开瓶后的14天内应使用完药物，剩余未使用的口服液应丢弃。

不良反应

Daybue最常见的不良反应包括腹泻和呕吐，这些症状在至少10%的患者中出现，且发生率比安慰剂组高出2%以上。如果患者出现严重的腹泻或怀疑脱水，应立即通知医护人员，并考虑开始止泻治疗。医生可能会建议减少剂量或暂时停药，以防止进一步的不良反应。

特殊人群用药

对于孕妇和哺乳期妇女，目前尚无足够的数据来评估Daybue的安全性。因此，孕妇和哺乳期妇女在使用Daybue前应咨询医生，权衡治疗的利弊。对于2岁以下的儿童，Daybue的安全性和有效性尚未确定，因此不建议使用。老年人和肾功能受损者在使用Daybue时应特别小心，因为这些人群的药物代谢和排泄能力可能较弱。

药物相互作用

Daybue是一种弱CYP3A4抑制剂，因此在与其他通过CYP3A4代谢的药物合用时，可能会导致后者血浆浓度的升高，增加毒性的风险。此外，Daybue还可能影响有机阴离子转运多肽1B1和1B3的活性，因此应避免与这些转运蛋白的底物同时使用。医生在开具处方时会考虑这些潜在的药物相互作用，以确保患者的安全。

贮存方法

Daybue口服溶液瓶在开瓶前后均应保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下冷藏保存。切勿冷冻Daybue。瓶盖应拧紧，以防止儿童误食。药物的有效期为24个月，过期后不应再使用。

价格信息

Daybue的价格较高，一瓶200mg/ml的规格售价约为31,050美元。由于价格昂贵，患者在购买和使用Daybue时应咨询保险公司，了解是否有相关的保险覆盖。目前，Daybue尚未在中国上市，也没有进入中国医保目录，市面上也没有仿制药。