阿米吡啶（Firdapse），通用名为amifampridine，是一种用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的药物。这种罕见病影响神经肌肉接头，导致肌肉无力和疲劳。本文将详细介绍阿米吡啶的适应症、作用与功效、用法用量、副作用以及注意事项。

阿米吡啶的作用与功效

适应症

阿米吡啶主要适用于治疗6岁及以上成人和儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。LEMS是一种自身免疫性疾病，影响神经肌肉接头，导致肌肉无力和疲劳。阿米吡啶通过增强神经肌肉传导，改善患者的肌肉力量和运动能力。

作用机制

阿米吡啶是一种钾通道阻滞剂，能够阻止钾离子从神经细胞中流出，从而延长神经细胞的去极化状态，增加神经递质乙酰胆碱的释放。这有助于增强神经肌肉接头的传导，改善肌肉力量和协调性。临床研究表明，阿米吡啶能够显著提高LEMS患者的生活质量。

用法用量

阿米吡啶的推荐剂量方案因患者的年龄和体重而异。成人和体重≥45公斤的儿童患者，推荐的起始剂量为每天15毫克，分次口服。体重<45公斤的儿童患者，推荐的起始剂量为每天5毫克，分次口服。对于已知的n-乙酰转移酶2（NAT2）代谢不良的患者，应以最低推荐起始剂量开始治疗，并监测不良反应。

副作用

阿米吡啶的常见不良反应包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。其中，感觉异常是最常见的副作用之一。在治疗期间，患者应密切关注这些症状，并及时向医生报告。如果出现严重的不良反应，医生可能会调整剂量或停药。

用药注意事项

肾功能受损患者

对于肾功能受损的患者，推荐的起始剂量为最低推荐的起始日剂量（即体重大于或等于45公斤的儿童患者和成人患者每日15毫克，体重小于45公斤的儿童患者每天5毫克，分次口服）。终末期肾病患者的阿米吡啶没有推荐剂量。医生会根据患者的肾功能情况调整剂量，并密切监测不良反应。

肝功能受损患者

对于任何程度肝功能受损的患者，阿米吡啶的推荐起始剂量也为最低推荐的起始日剂量（即体重大于或等于45公斤的儿童患者和成人患者每日15毫克，体重小于45公斤的儿童患者为每日5毫克，分次口服）。医生会根据患者的肝功能情况调整剂量，并密切监测不良反应。

特殊人群用药

孕妇和哺乳期妇女应谨慎使用阿米吡啶。目前尚无关于孕妇使用阿米吡啶与发育风险相关的数据，也没有关于阿米吡啶在母乳中的存在、对母乳喂养的婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。因此，孕妇和哺乳期妇女应在医生指导下权衡利弊后再决定是否使用。

老年人用药

阿米吡啶的临床研究没有纳入足够数量的65岁及以上的受试者。老年患者的剂量选择应谨慎，通常从剂量范围的低端开始。医生会根据老年患者的具体情况调整剂量，并密切监测不良反应。

药物相互作用

阿米吡啶与降低癫痫发作阈值的药物同时使用可能会增加癫痫发作的风险。同时使用具有胆碱能作用的药物（如直接或间接胆碱酯酶抑制剂）可能会增加阿米吡啶和这些药物的胆碱能作用，并增加不良反应的风险。因此，患者在使用阿米吡啶时应避免与这些药物同时使用。

储存和有效期

阿米吡啶片剂应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）下，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移。阿米吡啶的有效期为24个月。患者应注意检查药品的有效期，避免使用过期药品。

购买和真伪鉴别

阿米吡啶尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。患者可通过正规的医疗服务机构进行购买。美国BioMarin公司研发生产的阿米吡啶原研药，药品规格为10mg×100粒，价格约为3270美元一盒。患者在购买时应注意甄别药品真伪，注意生产日期，避免买到假药劣药。