阿米吡啶（Firdapse），化学名为 amifampridine，是一种钾通道阻滞剂，主要用于治疗 6 岁及以上成人和儿童患者的 Lambert-Eaton 肌无力综合征（LEMS）。LEMS 是一种罕见的自身免疫性疾病，会导致神经肌肉接头传递信号的能力下降，从而引发肌肉无力和疲劳。阿米吡啶通过增强神经肌肉接头的信号传递，改善患者的肌肉力量和运动功能。

阿米吡啶的基本信息

研发背景与上市情况

阿米吡啶是由美国 BioMarin 公司研发的，于 2009 年 12 月 23 日获得欧洲 EMA 批准上市。该药物目前由 BioMarin 公司在德国和英国市场销售。阿米吡啶尚未在中国上市，也未进入中国医保目录，市面上暂无仿制药。患者需通过正规的医疗服务机构购买，价格约为 3270 美元一盒，每盒包含 100 粒 10mg 片剂。

适应症与作用机制

阿米吡啶适用于治疗 6 岁及以上成人和儿童患者的 Lambert-Eaton 肌无力综合征（LEMS）。作为一种钾通道阻滞剂，阿米吡啶能够延长神经末梢动作电位的持续时间，从而增加神经递质乙酰胆碱的释放，增强神经肌肉接头的信号传递。这有助于改善患者的肌肉力量和运动功能，减轻疲劳症状。

常见不良反应

阿米吡啶的常见不良反应包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。在使用阿米吡啶的过程中，患者应定期监测肝功能和肺部状况，以预防可能出现的严重不良反应。

用药注意事项

剂量与用法

对于成人和 6 岁及以上的儿童患者，阿米吡啶的推荐剂量方案应咨询医学顾问。推荐的起始剂量为每日最低推荐剂量，即体重大于或等于 45kg 的儿童患者和成人每天 15mg，体重小于 45kg 的儿童患者每天 5mg，分次口服。阿米吡啶可以空腹服用，也可以制备成 1mg/mL 悬浮液，通过口腔或饲管给药。

特殊人群用药

对于已知的 n-乙酰转移酶 2 (NAT2) 代谢不良的患者、肾功能不全的患者和肝功能受损的患者，推荐的起始剂量均为最低推荐的起始日剂量。老年患者的剂量选择应谨慎，通常从剂量范围的低端开始。孕妇和哺乳期妇女应避免使用阿米吡啶，因为缺乏相关安全性数据。

药物相互作用

阿米吡啶与降低癫痫发作阈值的药物同时使用可能会增加癫痫发作的风险。与具有胆碱能作用的药物（如直接或间接胆碱酯酶抑制剂）同时使用可能会增加阿米吡啶的胆碱能作用，从而增加不良反应的风险。因此，患者在使用阿米吡啶时应避免与其他可能产生相互作用的药物同服。

贮存方法与有效期

阿米吡啶片剂应储存在 20°C 至 25°C（68°F 至 77°F）的环境中，允许在 15°C 至 30°C（59°F 至 86°F）之间偏移。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，防止药物受潮和光照影响。阿米吡啶的有效期为 24 个月。