恩西地平（IDHIFA）是一种专为特定类型白血病设计的靶向性药物。该药物由美国Celgene公司研发，于2017年8月1日获得美国FDA的批准，主要用于治疗携带IDH2基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。恩西地平通过抑制IDH2酶活性，减缓癌细胞的增长和扩散，从而改善患者的生存质量和延长生存期。

功效与作用

1. 靶向治疗IDH2突变的AML

恩西地平的主要作用机制是靶向抑制异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的突变形式。IDH2突变在某些急性髓性白血病患者中较为常见，这些突变会导致细胞代谢异常，促进白血病细胞的增殖和存活。恩西地平通过抑制这些突变酶的活性，恢复正常的细胞代谢，从而减缓白血病细胞的生长和扩散。

研究显示，恩西地平能够显著提高患者的完全缓解率（CR），改善无进展生存期（PFS），并提高总生存期（OS）。对于那些传统治疗无效或耐药的患者，恩西地平提供了一种新的治疗选择，帮助患者获得更好的治疗效果。

2. 临床效果与安全性

在多项临床试验中，恩西地平表现出良好的治疗效果和可接受的安全性。一项关键的III期临床试验结果显示，接受恩西地平治疗的患者中，有19%达到了完全缓解，而在安慰剂组中这一比例仅为4%。此外，患者的无进展生存期和总生存期也显著延长。

常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降。大多数不良反应为轻至中度，通过剂量调整和支持治疗可以得到有效管理。严重的不良反应较少见，但仍需密切监测和及时处理。

用药注意事项

1. 剂量与用法

恩西地平的推荐剂量为100毫克，每日口服一次，可以随餐或空腹服用。患者应整片吞服，不要咀嚼、分裂或压碎药片。如果漏服或呕吐，应在同一天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。治疗应持续进行，直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。

剂量调整通常根据患者的具体情况和不良反应的程度进行。如果出现毒性反应，应及时中断给药或减少剂量，并在医生的指导下重新评估治疗方案。

2. 药物相互作用

恩西地平与其他药物的相互作用需要特别关注。例如，恩西地平会增加CYP1A2和CYP2C19底物的全身暴露量，增加不良反应的风险。因此，应避免与这些药物同时使用，除非在医生的指导下。此外，恩西地平可能会降低CYP3A底物的全身暴露量，影响药物的效果，因此也应避免与CYP3A底物同时使用，尤其是抗真菌药物和激素避孕药。

患者在接受恩西地平治疗期间，应告知医生正在使用的所有药物，包括处方药、非处方药和补充剂，以避免潜在的药物相互作用。

3. 储存与保管

恩西地平应储存在20-25°C（允许偏差在15-30°C之间），避免暴露在极端高温或低温环境中。药物应放置在原装容器中，密封保存，避免光照和潮湿。患者应选择干燥、通风良好的地方存放药物，定期检查包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师。

恩西地平的有效期为24个月，患者应注意药品的生产日期和有效期，避免使用过期的药物。正确的储存和保管可以保证药物的质量和疗效，确保患者安全使用。