沃塞洛托（Voxelotor）是一种针对镰状细胞病（SCD）的新型治疗药物，通过调节血红蛋白的氧亲和力，减少镰状红细胞的形成，从而减轻患者的痛苦。本文将详细介绍沃塞洛托的说明书、医保信息、价格、疗效及副作用。

沃塞洛托（Voxelotor）详细说明书

基本介绍

沃塞洛托（Voxelotor）是专为镰状细胞病患者设计的前沿治疗药物。它通过调节血红蛋白的氧亲和力，减少镰状红细胞的形成，从而减轻患者的病痛。临床应用表明，沃塞洛托不仅能提高患者的血红蛋白水平，还能显著降低疼痛发作的频率和强度，极大地改善了患者的生活质量。

适应症

沃塞洛托适用于治疗成人和4岁及以上的儿童镰状细胞病（SCD）。该适应症是根据血红蛋白水平的增加获得加速批准的。继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。

用法用量

推荐的日剂量与所需片剂数量和饮料体积之间存在一定的对应关系。例如，300mg的剂量对应1片药片和5ml的饮料，600mg的剂量对应2片药片和10ml的饮料，以此类推。此药品为口服，每日仅需一次，可以与食物一同服用或单独服用。若漏服或未完全服药，第二天应继续按原剂量服用。此外，此药品可以与羟基脲一同服用或单独服用。片剂应完整吞咽，不得切割、压碎或咀嚼。

副作用

沃塞洛托最常见的不良反应（发生率≥10%，与安慰剂相比差异>3%）包括头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热。4至12岁以下儿童患者报告的最常见不良反应（发生率>10%）为发热、呕吐、皮疹、腹痛、腹泻和头痛。在极少数情况下，使用沃塞洛托后可能出现严重的过敏反应，临床表现可能包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气短、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多。如果患者用药后出现过敏反应，需停止沃塞洛托并给予适当的药物治疗。

用药注意事项

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用沃塞洛托评估重大出生缺陷、流产或不良母亲或胎儿结局的药物相关风险的可用数据。因此，孕妇应谨慎使用沃塞洛托。

哺乳期妇女应避免使用沃塞洛托，因为没有关于母乳中存在沃塞洛托、对母乳喂养儿童的影响或对产奶量的影响的数据。建议患者在使用沃塞洛托治疗期间以及最后一次给药后至少2周内不进行母乳喂养。

对于肝功能损伤患者，严重肝功能损害会增加沃塞洛托的暴露量。需遵医嘱减少沃塞洛托的剂量。

药物相互作用

与强或中度CYP3A4诱导剂合用可能会降低沃塞洛托血浆和全血浓度，并可能导致疗效降低。应避免沃塞洛托与强或中度CYP3A4诱导剂合用。如果合用不可避免，考虑减少敏感CYP3A4底物的剂量。

使用沃塞洛托可能会干扰高效液相色谱法（HPLC）对Hb亚型（HbA、HbS和HbF）的测量。如果需要对Hb种类进行精确定量，当患者在之前10天内没有接受过沃塞洛托治疗时，应进行色谱分析。

存储方法

沃塞洛托应储存在20℃至30℃的干燥、避光、通风良好的环境中。药品的有效期为24个月。

医保信息和价格

医保信息

沃塞洛托尚未在中国上市，也未进入中国医保。市面上目前没有仿制药。

价格

美国辉瑞版原研药的规格为500mg*90粒，价格约为13092美元一盒。

药代动力学

沃塞洛托在血浆中被吸收后，因其与血红蛋白具有高度的亲和力，主要累积于红细胞内。其主要通过代谢途径从体内清除，代谢后的产物则经由尿液和粪便排出体外。在全血、血浆及红细胞层面，沃塞洛托的药代动力学（PK）特性呈线性关系，其暴露量与单次或多次给药的剂量呈正比增长。在连续给药后的8天内，沃塞洛托可达到稳定状态。