沃塞洛托（voxelotor），又称为Oxbryta、伏塞洛托，是一种专为镰状细胞病（SCD）患者设计的前沿治疗药物。该药物通过调节血红蛋白的氧亲和力，减少了镰状红细胞的形成，减轻了患者的病痛。沃塞洛托在临床应用中展现了显著的疗效，不仅提高了患者的血红蛋白水平，还显著降低了疼痛发作的频率和强度，极大地改善了患者的生活质量。

沃塞洛托的基本信息

药品名称与生产厂家

沃塞洛托的中文名称为沃塞洛托，英文名称为voxelotor，其他别称包括Oxbryta和伏塞洛托。该药物由美国辉瑞公司生产，规格为500mg*90粒，价格约为13092美元一盒。

上市和医保信息

沃塞洛托尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。在美国，沃塞洛托已经获得了FDA的批准，成为治疗镰状细胞病的重要药物之一。

适应症

沃塞洛托适用于治疗成人和4岁及以上的儿童镰状细胞病（SCD）。该适应症根据血红蛋白（Hb）的增加获得加速批准。沃塞洛托通过增加血红蛋白的氧亲和力，减少镰状细胞的形成，从而减轻患者的症状。该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。

主要成分与剂型

沃塞洛托的主要成分是voxelotor，剂型为片剂。常见的片剂规格包括300mg和500mg。300mg片剂呈浅紫色至紫色，双面凸起，一侧刻有“G300”。500mg片剂呈椭圆形，颜色为淡黄色至黄色，双面凸起，一侧刻有“GBT500”。此外，还有300mg圆形片剂，颜色为浅黄色至黄色，一侧刻有“300D”。

用药注意事项

用法用量

沃塞洛托的推荐日剂量与所需片剂数量和饮料体积之间存在一定的对应关系。例如，300mg的剂量对应1片药片和5ml的饮料，600mg的剂量对应2片药片和10ml的饮料，以此类推。该药品为口服，每日仅需一次，可以与食物一同服用或单独服用。若漏服或未完全服药，第二天应继续按原剂量服用。片剂应完整吞咽，不得切割、压碎或咀嚼。

特殊人群用药

沃塞洛托治疗SCD的安全性和有效性已在4岁及以上的儿科患者中得到证实。沃塞洛托对4岁以下SCD儿童患者的安全性和有效性尚未确定。对于老年人，沃塞洛托的临床研究没有包括足够数量的65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。严重肝功能损害的患者需遵医嘱减少沃塞洛托的剂量。

孕妇和哺乳期妇女用药

目前尚无关于孕妇使用沃塞洛托评估重大出生缺陷、流产或不良母亲或胎儿结局的药物相关风险的可用数据。建议孕妇在使用沃塞洛托前咨询医生。对于哺乳期妇女，没有关于母乳中存在沃塞洛托、对母乳喂养儿童的影响或对产奶量的影响的数据。由于母乳喂养的儿童可能出现严重的不良反应，包括造血系统的变化，建议患者在使用沃塞洛托治疗期间以及最后一次给药后至少2周内不建议进行母乳喂养。

不良反应与注意事项

沃塞洛托最常见的不良反应（发生率≧10%，与安慰剂相比差异﹥3%）包括头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热。4至12岁以下儿童患者报告的最常见不良反应（发生率>10%）为发热、呕吐、皮疹、腹痛、腹泻和头痛。在接受治疗的患者中，不到1%的患者在使用沃塞洛托后出现严重的过敏反应。临床表现可能包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气短、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多。如果患者用药后出现过敏反应，需停止沃塞洛托并给予适当的药物治疗。

使用沃塞洛托可能会干扰高效液相色谱法（HPLC）对Hb亚型（HbA、HbS和HbF）的测量。如果需要对Hb种类进行精确定量，当患者在之前10天内没有接受过沃塞洛托治疗时，应进行色谱分析。与强或中度CYP3A4诱导剂合用可能会降低沃塞洛托血浆和全血浓度，并可能导致疗效降低。避免沃塞洛托与强或中度CYP3A4诱导剂合用。如果合用不可避免，考虑减少敏感CYP3A4底物的剂量。