沃塞洛托(Voxelotor)的适应症、用法用量、副作用及注意事项

沃塞洛托（Voxelotor）是一种用于治疗镰状细胞病（SCD）的创新药物，通过调节血红蛋白的氧亲和力，减少镰状红细胞的形成，从而减轻患者的病痛。本文将详细探讨沃塞洛托的适应症、用法用量、副作用及注意事项。

适应症

沃塞洛托适用于治疗成人和4岁及以上的儿童镰状细胞病（SCD）。该适应症的获批是基于患者血红蛋白水平的显著提高。在临床应用中，沃塞洛托不仅提高了患者的血红蛋白水平，还显著降低了疼痛发作的频率和强度，极大地改善了患者的生活质量。

用法用量

成人和12岁以上儿童患者

建议的服用剂量为1500mg，采取口服方式，每日一次。对于肝功能严重损害（Child Pugh C）的患者，建议剂量调整为1000mg，每日一次。轻度或中度肝功能损害的患者无需调整剂量。

4岁至12岁儿童患者

4岁至12岁的儿童患者应根据体重选择合适的剂型（口服混悬剂或片剂）。体重达到或超过40公斤的儿童，建议剂量为1500mg，每日一次；体重在20公斤至40公斤以下的儿童，建议剂量为900mg，每日一次；体重在10公斤至20公斤以下的儿童，建议剂量为600mg，每日一次。

特殊人群

严重肝功能损害（Child Pugh C）的患者，剂量需根据体重进行调整。轻度或中度肝功能损害的患者无需调整剂量。沃塞洛托尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。该药物在美国辉瑞版原研药的规格为500mg*90粒，价格约为13092美元一盒。

副作用

常见副作用

沃塞洛托的常见副作用包括头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热。这些症状通常为轻至中度，不影响药物的耐受性。4至12岁以下儿童患者报告的最常见不良反应为发热、呕吐、皮疹、腹痛、腹泻和头痛。

严重过敏反应

不到1%的患者在使用沃塞洛托后出现严重的过敏反应，临床表现可能包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气短、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多。患者需被告知严重过敏反应的体征和症状，一旦出现过敏反应，应立即停止沃塞洛托并给予适当的药物治疗。

用药注意事项

药物相互作用

CYP3A4诱导剂

与强或中度CYP3A4诱导剂合用可能会降低沃塞洛托的血浆和全血浓度，导致疗效降低。因此，应避免沃塞洛托与强或中度CYP3A4诱导剂合用。

CYP3A4底物

避免沃塞洛托与治疗指数较窄的敏感CYP3A4底物合用。如果合用不可避免，应考虑减少敏感CYP3A4底物的剂量。

特殊人群用药

孕妇

目前尚无关于孕妇使用沃塞洛托评估重大出生缺陷、流产或不良母亲或胎儿结局的药物相关风险的可用数据。孕妇应在医生指导下权衡利弊后使用。

哺乳期妇女

没有关于母乳中存在沃塞洛托、对母乳喂养儿童的影响或对产奶量的影响的数据。建议患者在使用沃塞洛托治疗期间以及最后一次给药后至少2周内不进行母乳喂养。

肝功能损伤患者

严重肝功能损害会增加沃塞洛托的暴露量。因此，需遵医嘱减少沃塞洛托的剂量。轻度或中度肝功能损害的患者无需调整剂量。

日常注意事项

定期检查

患者应定期进行血液检查，以监测血红蛋白水平和其他相关指标。医生会根据检查结果调整治疗方案。

生活方式调整

患者在使用沃塞洛托期间应注意保持健康的生活方式，包括合理饮食、适量运动和充足睡眠。避免过度劳累和压力，以减少疼痛发作的风险。

及时就医

如果患者出现任何不适或疑似副作用，应及时联系医生。医生会根据具体情况提供相应的指导和治疗建议。