阿米吡啶（Firdapse）是由美国 Catalyst Pharmaceuticals 公司研发的一种口服非特异性电压依赖性钾（K+）通道阻滞剂，于 2018 年获得美国 FDA 批准上市。该药物主要用于治疗 6 岁及以上成人和儿童的 Lambert-Eaton 肌无力综合征（LEMS）。本文将详细介绍阿米吡啶的适应症、作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

适应症与作用机制

适应症

阿米吡啶适用于治疗 6 岁及以上成人和儿童的 Lambert-Eaton 肌无力综合征（LEMS）。LEMS 是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经肌肉接头处的信号传递，导致肌肉无力和疲劳。阿米吡啶通过阻断钾通道，延长动作电位，从而增强神经肌肉接头处的信号传递，改善患者的肌肉力量和功能。

作用机制

阿米吡啶是一种钾通道阻滞剂，其主要作用机制是通过阻断电压依赖性钾通道，延长神经末梢的动作电位，增加钙离子流入神经末梢，促进神经递质乙酰胆碱的释放，从而增强神经肌肉接头处的信号传递。这种作用机制有助于改善 LEMS 患者的肌肉力量和运动能力。

用法用量

阿米吡啶的推荐剂量方案如下：

• 成人和 6 岁及以上儿童患者：建议咨询医学顾问以确定最佳剂量。
• NAT2 代谢不良患者：推荐的起始剂量是每日最低推荐起始剂量（体重大于或等于 45kg 的患者每天 15mg，体重小于 45kg 的患者每天 5mg），分次口服。
• 肾功能受损患者：推荐的起始剂量也是每日最低推荐起始剂量（体重大于或等于 45kg 的患者每天 15mg，体重小于 45kg 的患者每天 5mg），分次口服。终末期肾病患者没有推荐剂量。
• 肝功能受损患者：推荐的起始剂量同样为每日最低推荐起始剂量（体重大于或等于 45kg 的患者每天 15mg，体重小于 45kg 的患者每天 5mg），分次口服。

患者在使用阿米吡啶时，应严格遵循医生的指导，不可自行调整剂量或停药。

用药注意事项

不良反应

阿米吡啶最常见的不良反应（发生率 >10%）包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。如果出现严重的不良反应，应及时就医。

禁忌症

阿米吡啶禁用于有癫痫发作史的患者。在没有癫痫发作史的患者中，按照推荐剂量服用阿米吡啶观察到的癫痫发作发生率约为 2%。许多患者正在服用可能降低癫痫发作阈值的药物或有共病，因此在治疗期间应密切监测患者的癫痫发作情况。

特殊人群用药

对于特殊人群，使用阿米吡啶时应注意以下几点：

• 孕妇：尚无关于孕妇使用阿米吡啶与发育风险相关的数据，建议在怀孕期间避免使用。
• 哺乳期妇女：目前还没有关于阿米吡啶在母乳中的存在、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据，建议在哺乳期避免使用。
• 老年人：阿米吡啶的临床研究没有纳入足够数量的 65 岁及以上的受试者，老年患者的剂量选择应谨慎，通常从剂量范围的低端开始。
• 儿童：阿米吡啶治疗 LEMS 的安全性和有效性已在 6 岁及以上的儿科患者中得到证实。

患者在使用阿米吡啶时，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

药物相互作用

阿米吡啶与其他药物可能存在相互作用，具体如下：

• 降低癫痫发作阈值的药物：同时使用阿米吡啶和降低癫痫发作阈值的药物可能会增加癫痫发作的风险。
• 具有胆碱能作用的药物：与具有胆碱能作用的药物（如直接或间接胆碱酯酶抑制剂）同时使用阿米吡啶可能会增加胆碱能作用，增加不良反应的风险。

患者在使用阿米吡啶时，应告知医生正在使用的所有药物，以便医生评估潜在的药物相互作用。

贮存方法

阿米吡啶片剂应储存在 20°C 至 25°C（68°F 至 77°F）的环境中，允许在 15°C 至 30°C（59°F 至 86°F）之间偏移。有效期为 24 个月。

阿米吡啶是一种有效的治疗 Lambert-Eaton 肌无力综合征的药物，但在使用过程中需密切关注患者的不良反应和药物相互作用，遵循医生的指导，确保安全有效使用。