阿米吡啶（Amifampridine），商品名为Firdapse，是一种钾通道阻滞剂，主要适用于治疗6岁及以上成人和儿童的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉之间的信号传递，导致肌肉无力和疲劳。阿米吡啶通过阻断钾通道，增强神经肌肉接头处的信号传递，从而改善患者的症状。

阿米吡啶的基本信息

研发与上市

阿米吡啶由美国BioMarin公司研发，于2009年12月23日获得欧洲EMA批准上市，目前在德国和英国市场销售。2018年，阿米吡啶在美国获得批准用于LEMS成年患者，2022年适应症扩展至6岁及以上的儿童患者。阿米吡啶目前尚未在中国上市，患者需通过正规医疗服务机构购买。每盒药品规格为10mg×100粒，价格约为3270美元。

药物成分与剂型

阿米吡啶的主要成分是Amifampridine，每片含10mg。片剂呈白色至灰白色，圆形，一面刻有“CATALYST”，另一面刻有“211”和“10”。阿米吡啶的剂型为片剂，可空腹服用。当患者需要的剂量小于5mg/mL，吞咽片剂有困难，或需要喂食管时，可以制备1mg/mL的悬浮液。具体制备方法为：将所需数量的片剂放入50至100ml的容器中，每片加入10ml无菌水，等待5分钟，再充分摇晃30秒。悬浮液制备后，可使用口腔注射器通过口腔或饲管抽取并施用正确的剂量。

药代动力学

阿米吡啶在健康个体和LEMS患者之间的药代动力学相似。单次和多次给药后，AUC、Cmax和Cmin在个体之间存在很大差异。在单次口服20-80毫克剂量范围内，阿米吡啶暴露量随剂量成比例增加。给药后20分钟至1小时阿米吡啶达到血药浓度峰值。患者在使用阿米吡啶时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

用药注意事项

剂量调整

对于已知的n-乙酰转移酶2（NAT2）代谢不良的患者，推荐的起始剂量是每日最低推荐起始剂量（即体重大于或等于45kg的儿童患者和成人每天15mg，体重小于45kg的儿童患者每天5mg），分次口服。肾功能损害患者和肝功能损害患者的起始剂量也应为最低推荐起始日剂量，并应密切监测患者的不良反应。终末期肾病患者的阿米吡啶没有推荐剂量。

不良反应

阿米吡啶最常见的不良反应（>10%）包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。阿米吡啶可能会导致癫痫发作，尤其是在没有癫痫发作史的患者中，按照推荐剂量服用阿米吡啶观察到癫痫发作的发生率约为2%。癫痫发作可能是剂量依赖性的。在治疗期间癫痫发作的患者可考虑停用或减少阿米吡啶的剂量。有癫痫发作史的患者禁用阿米吡啶。

特殊人群用药

阿米吡啶治疗LEMS的安全性和有效性已在6岁及以上的儿科患者中得到证实。老年患者的剂量选择应谨慎，通常从剂量范围的低端开始。孕妇使用阿米吡啶与发育风险相关的数据尚不明确，哺乳期妇女应避免使用阿米吡啶。肾功能不全和肝功能损害的患者应以最低推荐日初始剂量开始使用阿米吡啶，并应密切监测患者的不良反应。