依利格鲁司（Cerdelga, elglustat）是一种用于治疗1型戈谢病（Gaucher disease type 1, GD1）的药物。该药物由法国赛诺菲公司生产，已被FDA批准用于成年患者的长期治疗。本文将详细介绍依利格鲁司的适应症、用法用量、副作用及注意事项。

依利格鲁司的适应症、用法用量及副作用

适应症

依利格鲁司适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的1型戈谢病成年患者的长期治疗。1型戈谢病是一种遗传性代谢障碍疾病，患者体内缺乏一种特定的酶，导致脂质在体内积累，影响多个器官的功能。

用法用量

依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态。具体剂量应咨询专业医生。通常情况下，成人的推荐剂量如下：

• 对于CYP2D6广泛代谢物（EMs）和中间代谢物（IMs），初始剂量为84mg，每日两次。
• 对于CYP2D6不良代谢物（PMs），初始剂量为84mg，每日一次。

在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素）的患者中，应将Cerdelga 84mg的给药频率降低至每日一次。如果患者同时服用这些抑制剂，医生会根据具体情况调整治疗方案。

副作用

依利格鲁司最常见的不良反应（发生率≥10%）包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。在使用过程中，患者应注意监测身体状况，如有不适，应及时就医。

此外，依利格鲁司可能导致心电图变化，如PR、QTc和QRS间隔延长，从而增加心律失常的风险。患者在治疗期间应定期进行心电图检查，以便及时发现并处理潜在的心脏问题。

用药注意事项及日常注意事项

用药注意事项

在使用依利格鲁司时，患者需要注意以下几点：

• 避免与CYP2D6或CYP3A抑制剂同时使用，因为这些药物可能会增加依利格鲁司的血药浓度，增加心律失常的风险。
• 患有心脏病（如充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死、心动过缓、心传导阻滞、室性心律失常）的患者应禁用依利格鲁司。
• 患有长QT综合征的患者应禁用依利格鲁司，因为这可能会导致QT间期延长和T波异常，增加恶性心律失常的风险。
• 避免与IA类抗心律失常药物（如奎尼丁、普鲁卡因胺）或III类抗心律失常药物（如胺碘酮、索他洛尔）联合使用。

如果错过了一剂依利格鲁司，应在下一个预定时间服用规定的剂量，不要在下次服药时加倍剂量。对于正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者，依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法（ERT）的最后一剂后24小时内给予。

日常注意事项

为了确保依利格鲁司的治疗效果和安全性，患者在日常生活中应注意以下事项：

• 严格按照医生的指导服用药物，不要自行增减剂量或停药。
• 定期进行心电图检查，监测心脏功能，及时发现和处理潜在的心脏问题。
• 注意饮食健康，避免高脂肪和高糖的食物，保持适当的体重。
• 避免饮酒和吸烟，这些习惯可能会影响药物的代谢和效果。
• 保持良好的生活习惯，适量运动，保证充足的睡眠，减轻疲劳感。
• 定期复诊，向医生报告任何不适症状，以便及时调整治疗方案。

通过以上注意事项，患者可以更好地管理自己的病情，提高生活质量。