奎扎替尼（Quizartinib），又名Vanflyta，是一种针对FLT3突变的急性髓系白血病（AML）患者的靶向治疗药物。该药物在美国、欧盟和日本均获得了孤儿药资格，并在日本率先获批上市。本文将详细介绍奎扎替尼的作用与功效、用法用量以及常见副作用，帮助患者更好地了解和使用这一药物。

作用与功效

靶向FLT3突变

奎扎替尼主要作用于FLT3（Fms样酪氨酸激酶3）突变，特别是FLT3-ITD（内部串联重复）突变。这种突变在急性髓系白血病（AML）中较为常见，会导致白血病细胞的过度增殖。奎扎替尼通过抑制FLT3的活性，阻断白血病细胞的生长和分裂，从而达到治疗效果。

临床研究结果

多项临床研究表明，奎扎替尼在治疗复发或难治性FLT3-ITD阳性AML患者中表现出显著的疗效。在一项关键的III期临床试验中，接受奎扎替尼治疗的患者相比接受标准化疗的患者，生存期显著延长。这些结果支持了奎扎替尼在临床上的应用。

用法用量

成人用法

通常情况下，成人口服奎扎替尼，每日1次，每次26.5mg，持续两周，之后每日1次，每次53mg。具体的剂量和用药时间应根据患者的具体情况和医生的建议进行调整。如果患者出现严重的不良反应，医生可能会调整剂量或暂停用药。

特殊人群用药

对于65岁及以上的老年患者，未观察到具有临床意义的安全性或有效性差异，因此无需特别调整剂量。12岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定，因此不推荐使用。孕妇和哺乳期女性应谨慎使用奎扎替尼，应在医生指导下权衡利弊后再决定是否使用。

副作用与注意事项

常见副作用

使用奎扎替尼可能会出现一系列副作用，其中最常见的不良反应（发生率≥10%）包括QT间期延长、血小板减少症、中性粒细胞减少症、贫血、白细胞减少症、发热性中性粒细胞减少症、恶心、呕吐、腹泻以及无力症。这些副作用在多数情况下是可控的，但如果症状严重或持续不退，应及时联系医生。

QT间期延长

QT间期延长是奎扎替尼的一个重要副作用，可能导致严重的心律失常甚至心脏骤停。在开始用药前和用药过程中，医生会定期进行心电图检查，监测QT间期的变化。如有必要，医生可能会调整剂量或暂停用药，并进行电解质校正。

用药注意事项

使用奎扎替尼时应注意以下几点：

• 定期进行心电图和电解质检查，特别是钾和镁的水平。
• 监测血常规，观察是否有骨髓抑制和出血的迹象。
• 严重肝功能损害的患者应谨慎使用。
• 有生育能力的女性和男性在用药期间和停药后一周内应采取有效的避孕措施。
• 避免与强CYP3A抑制剂和诱导剂同时使用，如需同时使用，应调整剂量。

通过遵循上述注意事项，可以最大限度地减少副作用的发生，提高治疗的安全性和有效性。