曲非肽（trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，这种罕见病主要影响女性，表现为神经发育障碍。本文将详细介绍曲非肽的适应症、用法用量、不良反应和注意事项，帮助患者更好地了解和使用这一药物。

曲非肽概述

基本信息

曲非肽（trofinetide），又称为Daybue、曲非奈肽，是一种合成的三肽甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸（GPE）类似物。该药物由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，每瓶价格约为31050美元。曲非肽尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上没有仿制药。

适应症

曲非肽主要用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经系统疾病，主要影响女性，表现为发育迟缓、运动障碍和沟通困难。曲非肽的作用机制尚不完全清楚，但在动物研究中，它能够增加树突的生长和神经连接，从而改善神经功能。

用法用量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽。具体的剂量需要咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠（GJ）管给药时必须通过G端口。建议使用校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

用药注意事项

不良反应

最常见的不良反应（发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%）是腹泻和呕吐。如果患者出现这些症状，应及时通知医护人员，并考虑开始止泻治疗和监测水合状态。必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量、中断或停服曲非肽。

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据。孕妇在使用前应咨询医生。
哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。
儿童：曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。
老年人：曲非肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。
肾功能损害：尚未开展专门的临床研究来评估曲非肽在肾功能损害受试者中的药代动力学。该药物主要通过肾脏清除，因此不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非肽。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能导致严重毒性。应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物与曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与这些底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

希望以上信息能帮助您更好地了解和使用曲非肽。在使用过程中如有任何疑问或不适，请及时咨询医生。