曲非奈肽（Trofinetide）是一种用于治疗雷特综合征（Rett Syndrome）的药物，主要适用于2岁及以上的儿童和成人患者。雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女孩，表现为发育迟缓、运动障碍和社交互动困难。本文将详细介绍曲非奈肽的说明书、医保政策、价格、疗效和副作用。

曲非奈肽（Trofinetide）详细说明书

基本信息

曲非奈肽是一种 IGF-1 氨基末端三肽的新型合成类似物，通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗雷特综合征的核心症状。IGF-1 由神经元和神经胶质细胞产生，有助于神经保护和突触功能的恢复。

曲非奈肽尚未在中国上市，也未进入中国医保。目前，市面上没有仿制药，患者需要通过正规医疗渠道购买。该药物的规格为 200mg/ml，价格约为 31050 美元一瓶，由美国阿卡迪亚公司生产。

适应症

曲非奈肽主要用于治疗雷特综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。雷特综合征是一种主要影响女性的神经发育障碍，患者常表现为智力障碍、语言和运动技能的丧失以及行为问题。

研究表明，曲非奈肽可以改善患者的社交互动能力和运动功能，减少神经炎症，提高生活质量。

用法用量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非奈肽。具体剂量需咨询专业医生。曲非奈肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠 (GJ) 管给药必须通过 G 端口。

应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非奈肽并提供规定剂量。首次开瓶 14 天后，丢弃剩余未使用的曲非奈肽口服液。

不良反应

最常见的不良反应（发生在至少 10% 的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出 2%）是腹泻和呕吐。其他常见的不良反应包括体重减轻、食欲减退、焦虑和疲劳。

严重不良反应主要是由于严重腹泻导致的脱水，需及时减少剂量、中断或停服曲非奈肽，并监测患者的水合状态。

用药注意事项

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用曲非奈肽的发育风险数据，孕妇应谨慎使用。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非奈肽的临床需求、潜在母体疾病以及对母乳喂养婴儿的潜在不良影响一起考虑。

曲非奈肽治疗雷特综合征的安全性和有效性已在 2 岁及以上的儿科患者中得到证实，但对 2 岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。老年人使用曲非奈肽时，需要监测肾功能，因为老年人的肾功能更容易下降。

药物相互作用

曲非奈肽是一种弱 CYP3A4 抑制剂。当曲非奈肽与含有 CYP3A4 的药物联合使用时，血浆中的 CYP3A4 底物的浓度可能会增加，导致严重毒性。应密切监测底物血浆浓度的微小变化。

如果其他药物与曲非奈肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽 1B1 和有机阴离子转运多肽 1B3 的浓度可能会升高，避免与这些底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

贮存方法

开瓶前后曲非奈肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F）冷藏保存。不要冷冻曲非肽，盖紧防儿童帽。

药物的有效期为 24 个月，首次开瓶 14 天后，丢弃剩余未使用的曲非奈肽口服液。