曲非奈肽（trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，近年来在国际上受到了广泛关注。然而，对于中国患者而言，这款药物是否已经在国内上市是一个亟待解答的问题。本文将详细探讨曲非奈肽在国内的上市情况及相关信息。

曲非奈肽在国内的上市情况

截至2025年4月21日，曲非奈肽（trofinetide）尚未在中国正式上市。该药物由美国阿卡迪亚公司（Arcadia Pharmaceuticals）研发，主要用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女孩，表现为运动技能和语言能力的退化。

药物基本信息

曲非奈肽的化学名为trofinetide，其他别名包括Daybue和曲非肽。该药物是一种口服溶液剂，规格为200mg/ml，每瓶售价约为31050美元。曲非奈肽的主要成分是曲非奈肽，通过作用于IGF-1R靶点发挥其治疗效果。

上市和医保信息

虽然曲非奈肽在美国已经获得了FDA的批准，并被授予优先审评资格，但在中国，该药物尚未完成注册和审批流程，因此无法在中国市场合法销售。目前，市场上也没有曲非奈肽的仿制药供应。由于未进入中国市场，曲非奈肽也未被列入中国的医保目录。

适应症和用法用量

曲非奈肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。根据患者的体重，建议每日早晚两次口服曲非肽。具体的剂量应由专业医生根据患者的具体情况确定。曲非奈肽可以随或不随食物一起服用，也可以通过胃造口管或胃空肠（GJ）管给药，但必须通过G端口。

为了准确测量曲非肽并提供规定剂量，建议从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯。家用量杯不适合作为测量工具。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

用药注意事项

在使用曲非奈肽时，患者及其家属需要注意一些重要的事项，以确保药物的安全和有效使用。

常见不良反应

曲非奈肽最常见的不良反应包括腹泻和呕吐，这些症状发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，并且比安慰剂组至少高出2%。如果患者出现腹泻，应及时通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，应减少剂量、中断或停服曲非奈肽。

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用曲非奈肽的发育风险数据。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，因此需要权衡母乳喂养对婴儿的益处与母亲对曲非肽的临床需求。

对于2岁及以上的儿童，曲非奈肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已经得到证实，但对于2岁以下的儿童，其安全性和有效性尚未确定。对于65岁及以上的老年人，曲非奈肽的临床研究没有纳入，由于老年人的肾功能更容易下降，使用时需要监测肾功能。

药物相互作用

曲非奈肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当与含有CYP3A4的药物联合使用时，可能会导致血浆中的CYP3A4底物浓度增加，从而引起严重毒性。因此，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。同时，避免与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物同时使用，因为这些底物血浆浓度的微小变化也可能导致严重的毒性。

总体而言，曲非奈肽尚未在中国上市，患者在使用时需谨慎，并严格遵循医生的指导。希望未来能有更多的临床研究支持该药物在中国市场的应用，为Rett综合征患者带来更多的治疗选择。