曲非奈肽（trofinetide），一种新合成的IGF-1氨基末端三肽类似物，旨在通过减轻神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。本文将详细介绍曲非奈肽的适应症和副作用，帮助患者和医疗专业人士更好地了解这一药物。

适应症

曲非奈肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，表现为智力障碍、语言能力丧失、运动功能障碍等症状。曲非奈肽通过靶向IGF-1R（胰岛素样生长因子1受体），在中枢神经系统中发挥其治疗作用。

适应人群

曲非奈肽主要适用于存在Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。对于2岁以下的儿童患者，其安全性和有效性尚未确定，因此不建议使用。

药物作用机制

曲非奈肽是一种IGF-1的氨基末端三肽的新合成类似物。IGF-1在中枢神经系统中具有多种生物学功能，包括促进神经细胞的生长和存活、减轻神经炎症和支持突触功能。曲非奈肽通过模拟IGF-1的部分功能，改善Rett综合征患者的症状。

适应症总结

曲非奈肽是一种针对Rett综合征的有效治疗药物，适用于2岁及以上的成人和儿童患者。其通过靶向IGF-1R，减轻神经炎症和支持突触功能，从而改善患者的症状。

副作用

曲非奈肽最常见的不良反应包括腹泻和呕吐，这些副作用在至少10%的患者中发生，且比安慰剂组高出2%。虽然这些副作用通常是可以管理的，但在某些情况下可能需要调整治疗方案。

常见副作用

腹泻和呕吐是最常见的不良反应。如果患者出现腹泻，应通知医护人员，并考虑开始止泻治疗。同时，监测水合状态，必要时补充水分。严重腹泻或怀疑脱水的情况下，可能需要减少剂量、中断或停用曲非奈肽。

其他副作用

除了腹泻和呕吐，曲非奈肽还可能导致其他一些不良反应，如头痛、疲劳、皮疹等。如果患者出现这些症状，应及时与医疗专业人士沟通，以便及时调整治疗方案。

特殊人群用药注意事项

对于孕妇和哺乳期妇女，目前尚无足够的数据支持曲非奈肽的安全性。因此，孕妇和哺乳期妇女在使用曲非奈肽前应与医生充分讨论潜在的风险和益处。对于老年人和肾功能受损的患者，也需要特别注意，因为这些患者可能需要调整剂量或监测肾功能。

用药注意事项

患者在使用曲非奈肽时应注意以下几点：

• 按照医生的指导正确使用药物，不要自行增减剂量。
• 首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非奈肽口服液。
• 药物应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非奈肽和提供规定剂量。
• 监测患者的体重变化，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量或中断治疗。
• 定期监测肾功能，特别是老年人和肾功能受损的患者。

日常注意事项

患者在日常生活中应注意以下几点：

• 保持良好的饮食习惯，避免高脂肪食物，因为这可能影响药物的吸收。
• 保持充足的水分摄入，特别是在出现腹泻或呕吐时。
• 定期进行身体检查，监测药物的效果和不良反应。
• 避免与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物同时使用，因为这可能导致严重的毒性。

通过以上详细说明，希望患者和医疗专业人士能够更好地理解和使用曲非奈肽，从而有效管理和治疗Rett综合征。