马瓦卡坦（Mavacamten）是一种创新性的心肌肌球蛋白抑制剂，由百时美施贵宝公司开发。该药物主要适用于治疗有症状的纽约心脏病协会（NYHA）II-III级梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，通过选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，降低心肌过度收缩，从而改善患者的功能能力和症状。

马瓦卡坦（Mavacamten）的适应症和作用机制

适应症

马瓦卡坦（Mavacamten）适用于治疗有症状的纽约心脏病协会（NYHA）II-III级梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。这种疾病的特点是心肌异常增厚，导致心脏功能受损，患者常出现呼吸困难、乏力和胸痛等症状。马瓦卡坦通过改善心脏功能，减轻这些症状，提高患者的生活质量。

作用机制

马瓦卡坦是一种选择性心肌肌球蛋白抑制剂，通过与心肌肌球蛋白结合，减少肌球蛋白的活性，从而降低心肌的过度收缩。这种机制有助于减轻心脏的工作负担，改善心脏的舒张功能，进而缓解HCM患者的症状。在临床试验中，马瓦卡坦表现出色，能够显著改善患者的功能状态和生活质量。

疗效

多项临床研究表明，马瓦卡坦可以显著减轻心肌的肥厚，改善心脏功能，并有效减轻HCM患者的症状。具体表现在以下几个方面：

• 改善心脏舒张功能，减轻左心室流出道压力梯度。
• 减少呼吸困难和乏力等症状，提高患者的活动耐力。
• 改善NYHA分级，使更多的患者从较高的分级降至较低的分级。

马瓦卡坦在临床应用中的表现令人满意，为HCM患者提供了一种新的治疗选择。

马瓦卡坦（Mavacamten）的用法用量和注意事项

用法用量

马瓦卡坦通常以口服药片的形式使用。具体的用法用量应严格遵循医生的指示，并按照处方说明进行。一般建议每天口服一次，最好在每天相同的时间服用，以保持稳定的血药浓度。药片应整片吞服，不要咀嚼或压碎。如果错过了一次剂量，应在记起后立即补服，但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服的剂量，按常规时间继续服用。

用药注意事项

在使用马瓦卡坦的过程中，需要注意以下几点：

• 定期监测：患者在使用马瓦卡坦期间，需要定期进行心电图和超声心动图检查，以监测心脏功能的变化。
• 肝功能监测：部分患者可能会出现肝功能异常，因此需要定期检测肝功能指标。
• 药物相互作用：在使用马瓦卡坦时，应避免与其他可能影响心脏功能的药物同时使用，特别是强效CYP3A4抑制剂和诱导剂。

如果有任何不适或疑问，应及时咨询医生，以便及时调整治疗方案。

日常注意事项

除了正确用药外，患者在日常生活中也应注意以下几点，以更好地管理病情：

• 健康饮食：保持低盐、低脂的饮食习惯，多吃蔬菜和水果，避免高脂肪和高胆固醇的食物。
• 适度运动：在医生的指导下进行适量的运动，如散步、慢跑等，以增强体质，改善心脏功能。
• 情绪管理：保持良好的心态，避免过度紧张和焦虑，可以通过冥想、瑜伽等方式放松身心。

通过综合管理和治疗，患者可以更好地控制病情，提高生活质量。