美格鲁特（Miglustat），又称为麦格司他，是一种重要的治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢性疾病，其特点是体内葡萄糖脑苷脂酶活性不足，导致脂质（特别是葡萄糖苷酯）在组织中积累过多，从而引起多种临床表现。美格鲁特通过抑制葡萄糖鞘脂酰基转移酶，减少葡萄糖脑苷脂的合成，从而达到治疗目的。

美格鲁特（Miglustat）麦格司他的基本信息

药物名称与别称

美格鲁特的中文名称为美格鲁特，英文名称为 ZAVESCA，其他别称包括 Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊。这些不同的名称在不同的国家和地区可能会有所差异，但它们都指同一种药物。

生产厂家与规格

美格鲁特已经在中国上市，并进入了中国医保。市面上目前有仿制药。土耳其版的美格鲁特规格为 100mg*84粒，价格大约为 2166美元一盒。患者在购买时应选择正规渠道，确保药品的质量和安全。

上市与医保信息

美格鲁特在国外早已上市，为众多戈谢病患者提供了有效的治疗方案。在国内，美格鲁特于 2023年底在中国大陆及中国台湾地区上市，为中国的戈谢病患者带来了新的治疗希望。然而，关于美格鲁特是否进入医保，情况因地区和具体医保政策而异。患者在使用美格鲁特前，应详细了解当地的医保政策和报销条件。

用药注意事项与日常注意事项

适应症

美格鲁特为葡萄糖鞘脂酰基转移酶抑制剂，适用于单药治疗成年轻中度 1型戈谢病患者，特别适用于因过敏、超敏或静脉通路受限而不适合接受酶替代治疗的患者。这种药物通过抑制关键酶的作用，减少有害脂质的积累，从而改善患者的症状和生活质量。

用法用量

推荐剂量为每次 100mg 口服，每日三次，按固定间隔服用。治疗应由熟悉戈谢病管理的医师指导。如果患者漏服了药物，应在下一个预定时间服用，不可补服已过时间的剂量。因不良反应需要调整剂量时，部分患者可将服用频次降低至每日一次或两次 100mg。

特殊人群用药

孕妇： 动物研究显示美格鲁特可能致胎儿损害。妊娠期间戈谢病症状可能加重，因此在治疗前应确认妊娠状态，并在权衡风险后谨慎使用。

哺乳期女性： 美格鲁特可能经乳汁分泌，因此在治疗期间应避免哺乳。

具有生殖潜力的男性和女性： 动物研究显示美格鲁特可能导致可逆性精子参数异常，治疗期间需采取有效避孕措施。

儿童使用： 美格鲁特在儿童中的安全性和有效性尚未确立，长期治疗可能影响生长发育。

老年人使用： 由于老年人肾功能可能下降，应从低剂量起始并监测肾功能。

肾功能损害： 根据肌酐清除率调整剂量，轻度肾功能损害患者（50～70mL/min/1.73m²）起始剂量为每天两次 100mg；中度肾功能损害患者（30～50mL/min/1.73m²）起始剂量为每天一次 100mg；重度肾功能损害患者（<30mL/min/1.73m²）不推荐使用。

不良反应与处理

美格鲁特的常见副作用包括胃肠道反应（如腹泻、恶心）、体重减轻、电解质紊乱、过敏反应、胰腺炎和低血糖等。在使用时，应遵循医生的建议，密切监测不良反应。

如患者出现或震颤加剧，建议适当减量；若减量后症状在数日内仍未缓解，可考虑停药。

对于胃肠道反应，如腹泻及体重下降，建议通过个体化饮食调整（如减少蔗糖、乳糖及其他碳水化合物摄入），还可配合使用抗腹泻药（如洛哌丁胺）。如持续不缓解，则需评估是否存在潜在的胃肠疾病。

部分患者可能出现血小板轻度下降，建议定期监测血小板计数，尤其是从酶替代治疗转为美格鲁特的患者。

日常注意事项

患者在日常生活中应注意以下几点：

• 保持良好的生活习惯，注意饮食均衡，避免过度劳累。
• 定期进行体检，及时发现并处理相关并发症。
• 遵医嘱按时服药，不要随意增减剂量或停药。
• 如有任何不适症状，应及时就医咨询。

结论

美格鲁特（Miglustat）是一种重要的治疗戈谢病的药物，为患者提供了有效的治疗选择。患者在使用过程中应遵循医生的指导，注意药物的用法用量和不良反应的处理，以确保治疗的安全性和有效性。