美格鲁特（Miglustat），也称为 ZAVESCA 或麦格司他，是一种重要的治疗戈谢病的药物。该药物已经在中国上市，并进入了中国医保，为许多戈谢病患者提供了有效的治疗方案。本文将详细介绍美格鲁特的用药说明和注意事项，帮助患者更好地管理和使用这种药物。

美格鲁特的基本信息

别称与生产厂家

美格鲁特的中文名称为美格鲁特，英文名称为 ZAVESCA，其他别称包括 Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊。土耳其版的美格鲁特规格为 100mg*84粒，价格大约为 2166美元一盒。

适应症

美格鲁特是一种葡萄糖鞘脂酰基转移酶抑制剂，适用于单药治疗成年轻中度 1型戈谢病患者。特别是对于那些因过敏、超敏或静脉通路受限而不适合接受酶替代治疗的患者，美格鲁特提供了一个有效的替代方案。

主要成分与剂型

美格鲁特的主要成分是 Miglustat，剂型为胶囊剂。胶囊为白色不透明硬胶囊，胶囊体上印有“OGT918”黑字及“100”，内部含有活性成分及辅料。美格鲁特为白至类白色结晶性固体，味苦，高溶于水（自由碱溶解度 > 1000mg/mL）。

用药注意事项

用法与用量

推荐剂量为每次 100mg 口服，每日三次，按固定间隔服用。治疗应由熟悉戈谢病管理的医师指导。如果漏服，应在下一个预定时间服用，不可补服已过时间的剂量。因不良反应需要调整剂量时，可将服用频次降低至每日一次或两次 100mg。

肾功能不全患者的剂量调整

对于轻度肾功能不全的患者（调整后的肌酐清除率 50～70mL/min/1.73m²），起始剂量为每天两次 100mg。对于中度肾功能不全的患者（调整后的肌酐清除率 30～50mL/min/1.73m²），起始剂量为每天一次 100mg。对于重度肾功能不全的患者（调整后的肌酐清除率 < 30mL/min/1.73m²），不推荐使用。

特殊人群用药

孕妇：动物研究显示可能致胎儿损害。妊娠期间戈谢病症状可能加重（如肝脾肿大、血小板减少）。治疗前应确认妊娠状态，权衡风险后谨慎使用。

哺乳期女性：药物可能经乳汁分泌。治疗期间应避免哺乳。

具有生殖潜力的男性和女性：动物研究显示可逆性精子参数异常，治疗期间需避孕。女性可能增加胚胎丢失风险，治疗期间需有效避孕。

儿童使用：安全性及有效性尚未确立，长期治疗可能影响生长发育。

老年人使用：因肾功能可能下降，需从低剂量起始并监测肾功能。

不良反应

常见不良反应包括：胃肠道反应（腹泻、体重下降、胃痛、胀气、恶心、呕吐、便秘、消化不良及腹胀）、神经系统反应（震颤、头痛、眩晕、肢体抽筋、感觉异常、记忆力减退、步态不稳）和其他反应（视觉障碍、轻度血小板减少、月经变化等）。严重不良反应主要包括周围神经病变及震颤。

药物相互作用

与 imiglucerase 合用时，可能会导致后者的清除率增加约 70%，因此联合应用的疗效及剂量调整需谨慎评估。根据现有体外研究，美格鲁特对多种细胞色素 P450 底物（包括 CYP1A2、CYP2C9、CYP2C19、CYP2D6、CYP3A4 等）的代谢影响较小，不易产生显著药物相互作用。联合使用时仍建议关注临床表现。

贮存方法

本品应储存在室温条件下，并保持在原装容器内。应避免受潮及高温，存放于儿童无法触及的地方。有效期为 24 个月。

神经系统监测

所有接受美格鲁特治疗的患者应在治疗前进行基线神经学评估，并每 6 个月进行随访检查，特别关注疼痛、无力、麻木及刺痛感等症状。如果出现震颤或震颤加剧，建议适当减量；若减量后症状在数日内仍未缓解，可考虑停药。

通过以上详细的用药说明和注意事项，患者可以更好地理解和使用美格鲁特，从而更有效地管理戈谢病。在治疗过程中，如有任何疑问或不适，应及时咨询专业医生。