阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme）是一种用于治疗囊性纤维化（CF）患者的创新药物。本文将详细介绍其适应症、用法用量、不良反应和注意事项，以帮助患者更好地了解和使用这一药物。

适应症

Pulmozyme 的适应症

Pulmozyme 主要用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，以改善肺功能。在临床试验中，Pulmozyme 已被证明能够显著提高患者的呼吸功能，减轻与囊性纤维化相关的症状。

特定适应人群

Pulmozyme 适用于以下患者群体：

• 儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者。
• 肺功能指标（如 FVC ≥ 预测值的 40%）良好的 CF 患者，每日使用 Pulmozyme 可以降低需要肠外抗生素的呼吸道感染风险。

未明确适应人群

对于孕妇和哺乳期女性，虽然没有证据表明 Pulmozyme 会对胎儿造成伤害，但其安全性仍需进一步研究。老年人群中的数据较少，因此在 65 岁或以上患者中的反应尚不明确。

用法用量

推荐剂量

大多数囊性纤维化患者需要使用与空气压力器系统连接的推荐喷射雾化器或通过振动筛孔雾化器吸入 Pulmozyme。推荐剂量为 2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。

雾化器的使用

使用 Pulmozyme 时，需通过与空气压缩机连接的喷射雾化器管理，该空气压缩机应具有足够的空气流量，并配备了喷嘴或合适的面罩。也可以通过振动筛孔雾化器管理。具体推荐的雾化器类型请参见表 1。eRapid 雾化器系统仅适用于可以使用口腔的成人和儿科患者，不适用于需要面罩吸入的年轻患者。

注意事项

在使用 Pulmozyme 之前，应检查样品是否有泄漏。如果溶液混浊或变色，应丢弃样品。一旦打开，整个安瓿必须使用或丢弃。切勿将 Pulmozyme 与雾化器中的其他药物稀释或混合，这可能导致药物的不良理化和/或功能变化。

不良反应

常见不良反应

在 CF 患者的临床试验中，最常见的不良反应包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC 下降 ≥ 10%、发烧和呼吸困难。这些不良反应通常较轻，且在继续治疗后会逐渐减轻。

严重不良反应

虽然罕见，但个别患者可能会出现严重的不良反应，如过敏反应或严重的呼吸困难。如果患者在使用 Pulmozyme 后出现任何严重不适，应立即就医。

长期使用的影响

长期使用 Pulmozyme 的安全性已在临床试验中得到验证。患者应定期进行医学检查，以监测药物的疗效和潜在的不良反应。

日常注意事项

药物存储

Pulmozyme 应在 2°C 至 8°C 的冷藏温度下保存，并置于其保护箔袋中，以防止光和热。一旦保护箔袋打开，未使用的样品必须在保护箔袋中冷藏。如果样品暴露在室温下（22°C 至 28°C）超过 60 小时，不得使用。

药物相互作用

现有数据表明，Pulmozyme 与临床上重要的药物没有明显的药物相互作用。但在使用其他药物时，患者应告知医生，以避免潜在的药物相互作用。

特殊人群用药

对于孕妇和哺乳期女性，建议在医生的指导下使用 Pulmozyme。儿童患者的安全性和有效性已在临床试验中得到证实。老年人群中的数据较少，因此在 65 岁或以上患者中的反应尚不明确。