米伐木肽（mifamurtide）是一种用于治疗非转移性、可切除的高级别骨肉瘤的药物，特别是对2至30岁的患者疗效显著。本文将详细介绍米伐木肽的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项。

适应症、功效与作用

适应症

米伐木肽（Mepact）是20余年来首个获批用于骨肉瘤治疗的新药，专门针对非转移性、可切除的高级别骨肉瘤。这种疾病虽然罕见，但主要影响儿童和青少年，传统治疗（手术+化疗）后仍有较高的复发风险。米伐木肽主要用于术后辅助治疗，与化疗联用，清除残留肿瘤细胞，降低复发率。

功效与作用

米伐木肽通过激活免疫系统发挥抗肿瘤作用：

• 激活免疫细胞：作为免疫调节剂，模拟细菌细胞壁成分，激活巨噬细胞和单核细胞，增强其对肿瘤细胞的吞噬和杀伤能力。
• 促进炎症反应：诱导促炎细胞因子（如TNF-α、IL-6）释放，增强免疫应答，同时抑制肿瘤血管生成和转移。
• 脂质体优势：其脂质体制剂可提高药物在肝脏、脾脏和肺部的分布，增强杀肿瘤效果并降低全身毒性。

临床证据

大型Ⅲ期临床试验显示，米伐木肽联合化疗可显著提高患者的6年生存率，使其达到78%，死亡率降低约30%。接受治疗的患者中，68%无复发生存，而未接受者仅为61%，死亡风险降低28%。米伐木肽可清除显微残留病灶，减少肿瘤复发，尤其对肺转移的抑制效果显著。通过增强免疫功能，患者整体健康状况和耐受性优于传统化疗。

用法用量、副作用及注意事项

用法用量

米伐木肽的推荐剂量为2 mg/m²体表面积，通过1小时静脉滴注给药。给药方案如下：

• 初始阶段：每周2次，间隔至少3天，持续12周。
• 维持阶段：每周1次，持续24周，总计48次输注。

注意事项包括：

• 需用0.9%氯化钠注射液稀释后过滤使用，禁止静脉推注。
• 剂量可能根据患者年龄、体重和肿瘤严重程度调整，儿童用量可能与成人不同。

副作用

常见的副作用包括轻度至中度反应，如发热、寒战、疲劳、恶心、呕吐、头痛、心动过速等，多为一过性，通过对症治疗可缓解。严重反应包括呼吸窘迫（尤其有哮喘或慢性肺病史者）和中性粒细胞减少症（需密切监测感染风险）。

注意事项

禁忌与慎用情况包括：

• 对药物成分过敏、严重肝肾功能损害、妊娠期或未避孕的育龄女性。
• 中度肝损害患者（因药代动力学变异性大）、有静脉血栓或心血管疾病史者。

药物相互作用方面，禁止与环孢素、钙调磷酸酶抑制剂或高剂量非甾体抗炎药（NSAIDs）联用，可能降低疗效或增加毒性。

对于有哮喘或其他慢性阻塞性肺疾病病史的患者，应考虑在预防的基础上使用支气管扩张剂。如果发生严重的呼吸反应，应停止使用米伐木肽并开始适当的治疗。

轻度至中度肾损害（肌酐清除率 (CrCL)≥30 mL/min）或肝损害（Child-Pugh A级或 B 级）对米伐木肽的药代动力学无具有临床意义的影响；因此，无需对这些患者进行剂量调整。但是，由于中度肝损害受试者中药代动力学变异性较大，且中度肝损害患者的安全性数据有限，因此建议中度肝损害患者慎用米伐木肽。由于尚无米伐木肽在重度肾损害或肝损害患者中的药代动力学数据，因此建议这些患者慎用米伐木肽。如果在化疗完成后使用米伐木肽，建议继续监测肾脏和肝脏功能，直至所有治疗完成。

米伐木肽是一种有效的治疗骨肉瘤的药物，但在使用过程中需严格遵循医嘱，注意药物的副作用和注意事项，以确保治疗效果和患者安全。