Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂）是全球首个获批用于囊性纤维化（CF）肺部管理的靶向黏液溶解生物制剂，其活性成分为重组人脱氧核糖核酸酶I（dornase alfa），通过特异性水解气道中由坏死中性粒细胞释放的游离DNA，显著降低痰液黏稠度，改善气流受限与肺功能。该药于1993年获美国FDA批准上市，成为CF标准治疗中不可或缺的长期维持用药，适用于儿童及成人患者，临床证据充分，安全性特征明确，已在全球数十个国家广泛应用。

Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂）FDA中文说明书核心内容

本说明书依据FDA公开审评资料及现行标签信息整理，聚焦药物本质属性、适应症定位与临床应用基础，内容严格对应已知权威数据源，不添加未验证推论。

药物本质与作用靶点

阿法脱氧核糖核酸酶为重组人DNase I（deoxyribonuclease I），由基因工程中国仓鼠卵巢（CHO）细胞表达纯化所得。其分子靶点即为胞外游离双链DNA——CF患者气道内大量中性粒细胞凋亡后释放的DNA骨架，构成痰液高黏滞性的关键成分。该酶以钙/镁离子依赖方式特异性切割DNA磷酸二酯键，不降解RNA或蛋白质，作用高度局部化，全身暴露极低。

适应症与人群限定

本品须与CF标准疗法（如气道清除技术、抗生素、胰酶替代等）联合使用，适用于确诊囊性纤维化的儿科及成人患者，核心目标为改善肺功能、延缓肺结构损伤进展。在用力肺活量（FVC）≥预测值40%的稳定期患者中，每日一次给药可显著降低需静脉抗生素干预的急性呼吸道感染发生率。不推荐用于FVC严重下降（<40%）或急性呼吸衰竭阶段的单药干预。

规格、剂量与价格信息

市售规格为2.5 mg/2.5 mL单剂量安瓿，每盒30支装，标称价格约为1350美元。推荐剂量为每次2.5 mg（即1支），经喷射雾化器或振动筛孔雾化器吸入，每日1次；部分黏液负荷重者可考虑每日2次，但需个体化评估获益风险比。该制剂尚未在中国大陆上市，亦未纳入国家医保目录，无国产仿制药供应。

用药与日常注意事项

规范使用是保障疗效与安全的前提。所有操作均需围绕药品理化稳定性、递送效率及患者依从性展开，不可简化或替代关键步骤。

使用前检查与配制要求

每次用药前须轻压安瓿检查是否泄漏；溶液应为透明无色，若出现混浊、变色或颗粒物，立即弃用。整支安瓿开启后必须一次性使用完毕，不得分次保存。严禁将本品与其他雾化药物混合稀释——包括支气管扩张剂、糖皮质激素或抗生素溶液，因可能引发蛋白变性、酶活性丧失或沉淀生成，导致疗效下降或气道刺激风险升高。

贮存与运输条件

未开封产品须置于2°C至8°C冷藏环境，并始终保留在原装铝箔袋中避光防热。运输全程需维持冷链。若短时暴露于室温（22°C–28°C），累计不得超过60小时；超时即视为失效，禁止使用。开封后未用完的安瓿不可留存，已取出但未雾化的药液亦不得回装或冷藏再用。

常见不良反应与监测要点

临床试验中最常报告的不良反应包括声音改变、咽炎、喉炎、鼻炎、结膜炎、皮疹及短暂性FVC下降（≥10%）。多数为轻度、一过性，无需停药。若出现持续胸痛、进行性呼吸困难或发热，应暂停用药并评估是否存在下呼吸道感染或其他并发症。对CHO细胞产物或本品任何辅料过敏者禁用。