Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂，通用名：dornase alfa）是一种靶向囊性纤维化（CF）核心病理机制的生物制剂，通过特异性水解气道内积聚的游离DNA，显著降低黏液黏稠度，从而改善通气功能、减少感染频率并延缓肺功能恶化。该药由瑞士罗氏制药公司研发生产，全球范围内已作为CF标准治疗的重要组成部分使用多年。目前尚未在中国大陆上市，亦未纳入国家医保目录，国内患者需通过合规医疗渠道在境外处方获取。

Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂）详细中文说明书

适应症与作用机制

本品适用于与囊性纤维化标准疗法（如气道廓清技术、抗生素、胰酶替代等）联合使用，用于管理儿童及成人CF患者，以改善肺功能。其核心靶点为DNase I——一种能高效降解中性粒细胞坏死后释放的胞外DNA的重组人脱氧核糖核酸酶。CF患者气道内大量DNA与F-肌动蛋白交织形成高弹性黏液栓，Pulmozyme可直接切断DNA骨架，使黏液迅速稀释、易于咳出。临床证实，在用力肺活量（FVC）≥预测值40%的稳定期CF患者中，规律使用可显著降低需静脉抗生素干预的急性呼吸道感染发生率。

用法用量与剂型规格

推荐剂量为每次2.5 mg（即1支单剂量安瓿，含2.5 mL溶液），每日1次经雾化吸入给药。须使用经验证的喷射雾化器（连接空气压缩机系统）或振动筛孔雾化器（如eRapid系统）。部分病情较重或痰液负荷高的患者，经医生评估后可考虑每日2次给药。规格为2.5 mg/2.5 mL × 30支/盒，市售价格约为1350美元/盒。药物需冷藏保存（2–8℃），避免冷冻；使用前应轻压安瓿检查是否泄漏，若溶液浑浊、变色或有颗粒物，必须弃用。

不良反应与禁忌

在CF患者临床试验中，发生率≥3%的常见不良反应包括：声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC下降≥10%、发热及呼吸困难。多数为轻中度，可自行缓解或对症处理。本品禁用于已知对dornase alfa、中国仓鼠卵巢（CHO）细胞表达产物或任何辅料成分过敏者。无明确肝肾功能不全调整方案，老年患者数据有限，65岁以上人群用药经验不足。

用药与日常注意事项

规范雾化操作要求

每次使用前须从冰箱取出安瓿，恢复至室温后轻柔挤压确认密封完好；打开后必须一次性用尽全部内容物，不可分次使用或冷藏再用。严禁将Pulmozyme与其他药物在雾化器中混合或稀释——此举可能引发蛋白变性、活性下降或产生未知理化反应，直接影响疗效与安全性。

储存与稳定性管理

未开封产品应置于2–8℃避光冷藏，不可冷冻。运输过程需全程冷链保障。室温（≤25℃）下可短暂放置不超过24小时，但一旦超过此时限或出现物理性状异常（如沉淀、变色），立即废弃。家庭使用中建议记录每支安瓿开启时间，并严格遵循“即开即用”原则。

特殊人群用药提示

妊娠期尚无充分人体研究数据，动物实验显示高剂量（约600倍人用最大剂量）下未见致畸性，但仍建议权衡获益与潜在风险后谨慎使用。哺乳期妇女用药时，应结合婴儿发育阶段、母体病情控制需求及药物可能的乳汁暴露风险综合判断。儿科患者（包括婴幼儿）的安全性与有效性已在多项研究中确立，无需按体重调整剂量。