Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂）是一种靶向囊性纤维化（CF）气道病理核心机制的生物制剂，通过特异性降解痰液中异常积聚的游离DNA，显著降低黏液黏稠度，从而改善气道清除能力与肺功能。该药自1993年在美国获批以来，已成为CF标准治疗中不可或缺的辅助疗法，广泛用于儿童及成人患者，临床证据充分，获全球多个权威指南推荐。

Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂）的适应症和用法用量

明确适用人群与疾病阶段

本品适用于6岁及以上经确诊的囊性纤维化患者，需与CF标准疗法（如气道廓清技术、抗生素、胰酶替代等）联合使用。其核心目标是改善肺功能、延缓肺结构损伤进展，并减少急性加重频率。特别在用力肺活量（FVC）≥预测值40%的患者中，每日规律使用可显著降低需胃肠外抗生素治疗的呼吸道感染风险。该疗效已在多项随机对照研究中验证，涵盖从学龄儿童到成年CF患者的广泛年龄层。

标准化给药方案

推荐剂量为每次2.5mg（即单支2.5mL安瓿，浓度1mg/mL），每日1次雾化吸入。给药必须采用经验证的雾化设备：包括与空气压缩机连接的喷射雾化器，或振动筛孔雾化器；不推荐与其他类型雾化系统联用。eRapid雾化器仅适用于能配合口含器使用的儿童及成人，不适用于需面罩给药的低龄患儿。部分病情较重或痰液负荷高的患者，经医生评估后可能从每日2次给药中获益，但须个体化决策并密切监测反应。

剂型与规格信息

本品为无色透明吸入溶液，每支含dornase alfa 2.5mg/2.5mL，单剂量预充式安瓿包装。市售规格为2.5mg/2.5mL×30支装，整盒参考价格约为1350美元。目前尚未在中国大陆上市，亦未纳入国家医保目录，国内尚无仿制药供应。

用药注意事项

严格筛查禁忌与过敏史

已知对阿法脱氧核糖核酸酶、中国仓鼠卵巢（CHO）细胞表达产物或本品任何辅料成分过敏者禁用。用药前应详细询问既往过敏史，尤其关注曾否出现喉头水肿、支气管痉挛或严重皮疹等速发型反应。首次使用建议在医疗监护下进行，观察至少30分钟。

规范操作与储存要求

每次使用前须轻压安瓿检查是否泄漏；若溶液出现混浊、变色或颗粒物，立即弃用。开启后必须一次性用完，不可分次保存。严禁将本品与其他药物混合于同一雾化器中——混合可能导致酶活性丧失、沉淀生成或理化性质改变，影响疗效与安全性。雾化器须按制造商说明定期清洁与更换部件，避免微生物污染或性能衰减。

特殊人群与不良反应监测

儿童用药安全性与有效性已确立；孕妇动物实验未见致畸性，但人类数据有限，用药需权衡获益与潜在风险；哺乳期妇女尚无乳汁分泌数据，应结合婴儿发育需求综合判断。常见不良反应包括声音改变、咽炎、喉炎、鼻炎、结膜炎、皮疹、胸痛、发热及呼吸困难；约3%患者出现FVC下降≥10%，若持续或加重，应及时评估是否需调整方案。所有使用者均应定期随访肺功能、痰培养及症状控制情况。