Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂）是一种专为囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）患者研发的靶向生物制剂，通用名为dornase alfa，是通过重组DNA技术生产的、具有人源脱氧核糖核酸酶I（DNase I）活性的蛋白质。它并非抗生素或抗炎药，而是直接作用于气道病理核心——由大量中性粒细胞坏死释放的游离DNA所导致的异常高黏稠痰液。该药经雾化吸入后，在肺泡与支气管局部高效降解DNA网状结构，显著降低痰液黏度，改善气道清除能力，从而延缓肺功能恶化、减少急性加重频率，并提升患者日常活动耐受性与生活质量。

Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂）是什么药，多少钱

作为全球首个获批用于CF肺部管理的黏液溶解生物药，Pulmozyme自1994年由Genentech（基因泰克）在美国上市以来，已成为CF标准治疗中不可或缺的组成部分。其临床价值已在多项长期研究中得到验证：对用力肺活量（FVC）≥预测值40%的CF患者，每日一次使用可明确降低需静脉注射抗生素治疗的呼吸道感染风险。

药物本质与作用靶点

该药活性成分为dornase alfa，即重组人脱氧核糖核酸酶I（rhDNase I），靶向作用于气道内积聚的胞外DNA。其作用高度特异，不干扰RNA、蛋白质或其他细胞成分，亦不具系统性酶活性。药理机制清晰，属“物理性祛痰”路径的精准干预。

剂型与规格

为单剂量无菌吸入溶液，每支含2.5 mg dornase alfa溶于2.5 mL（浓度1 mg/mL）透明无色液体中，独立铝箔包装。整盒规格为30支装，适用于长期规律维持治疗。

价格信息

根据多方资料汇总，Pulmozyme当前国际参考售价为每盒1350至1530美元。价格浮动主要源于运输条件、批次有效期及区域分销政策差异。需特别说明：该药尚未在中国大陆正式注册上市，未纳入国家医保目录，国内无合法流通渠道，亦无仿制药供应。

价格虽高，但其临床获益具有明确循证支撑。在CF疾病自然史中，早期联合Pulmozyme治疗已被证实可减缓FEV₁年下降速率，延长无肺移植生存期，体现出显著的卫生经济学价值。

用药与日常注意事项

该药疗效高度依赖规范使用方式与严格储存条件。任何操作偏差均可能导致蛋白变性失活，直接影响治疗效果。

雾化设备与给药要求

必须使用经验证兼容的喷射雾化器（需连接足够气流的空气压缩机）或振动筛孔雾化器。严禁使用超声雾化器；禁止与其他雾化药物混合稀释；eRapid系统仅适用于能配合口吸的儿童及成人，面罩使用者不可选用。

外观检查与开封处理

每次使用前须轻压安瓿检查是否泄漏；观察溶液应为澄清无色，若出现混浊、沉淀或变色，立即弃用。开封后必须单次用尽，不得留存；已开封未用完的安瓿不可冷藏再用。

贮存与运输规范

全程需2°C–8°C冷藏，始终置于原装铝箔袋中避光防热。运输中若暴露于室温（22°C–28°C）超过60小时，即视为失效，不得使用。有效期为24个月，过期产品禁止启用。

目前尚无针对65岁以上CF患者的充分临床数据，孕妇用药未见胎儿损害证据，哺乳期使用安全性尚未确立。所有用药决策应在CF专科医师指导下进行，结合个体肺功能、感染史及雾化耐受性综合评估。