Enasidenib是一种创新的口服靶向治疗药物，被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗具有异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的急性髓系白血病（AML）。这种突变影响骨髓中年轻血细胞的正常发育，导致疾病症状。Enasidenib通过抑制IDH2突变体，促进这些细胞成熟，从而改善病情。以下是Enasidenib的FDA中文说明书。

Enasidenib概述

Enasidenib（商品名：Idhifa）是一种用于治疗具有IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）的靶向药物。其化学名为甲磺酸恩西地平，分子式为C₂₀H₂₁F₆N₇O₄S，分子量为569.48，纯度超过98%。Enasidenib的主要作用机制是通过抑制IDH2突变体，纠正异常代谢途径，促进细胞分化，从而减少白血病细胞的数量。

适应症

Enasidenib适用于具有IDH2突变的成人急性髓系白血病患者，尤其是那些对其他治疗方法无效或不耐受的患者。临床试验结果显示，Enasidenib能够显著延长患者的无进展生存期，并提高总体生存率。患者在接受Enasidenib治疗前，需通过基因检测确认IDH2突变的存在。

用法用量

Enasidenib的标准推荐剂量为100毫克，每日一次，口服。治疗应持续进行，直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。如果患者出现3级及以上毒性反应，应暂停用药，待毒性反应降至1级或以下时，可恢复50毫克/天的剂量。若再次出现3级及以上毒性反应，应永久停药。

副作用与不良反应

常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、疲劳、肌肉骨骼疼痛等。较为严重的不良反应包括高胆红素血症、QT间期延长、骨髓抑制等。患者在治疗期间应定期进行血液检查和心电图监测，以便及时发现并处理这些不良反应。

用药注意事项

正确使用Enasidenib并注意相关事项，可以最大限度地发挥药物疗效，减少不良反应的发生。以下是使用Enasidenib时的一些重要注意事项。

药物相互作用

Enasidenib与多种药物存在潜在的相互作用，可能影响药效和安全性。具体来说：

• CYP1A2和CYP2C19底物：Enasidenib可能增加这些药物的全身暴露量，增加不良反应风险。应避免同时使用，除非这些药物的说明书中有特别建议。
• CYP3A底物：Enasidenib可能降低这些药物的全身暴露量，降低疗效。特别是抗真菌药物，应避免与Enasidenib同时使用。
• 激素避孕药：Enasidenib可能降低激素避孕药的血浆浓度，影响避孕效果。建议患者使用其他避孕方法。
• P-gp底物：Enasidenib可能增加这些药物的全身暴露量，增加不良反应风险。如果必须同时使用，应根据P-gp底物的说明书调整剂量并更频繁地监测不良反应。

特殊人群用药

Enasidenib在不同人群中的使用需特别注意：

• 儿童：Enasidenib的安全性和有效性在儿童中尚未确定，不建议在18岁以下的患者中使用。
• 老年人：与年轻人相比，Enasidenib在老年人中的安全性和有效性总体上没有明显差异。但老年人往往伴随其他健康问题，应密切监测。
• 肝功能损害：轻度肝功能损害不会显著改变Enasidenib的全身暴露量，但中重度肝功能损害可能增加暴露量。应谨慎使用并监测肝功能指标。
• 肾功能损害：肾功能损害不会显著改变Enasidenib的全身暴露量，但仍需定期监测肾功能。

储存与保管

正确的储存和保管方法可以保证Enasidenib的稳定性和药效。具体要求如下：

• 温度控制：Enasidenib应存放在20–25°C（允许偏差在15–30°C之间）。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。
• 防潮防湿：选择干燥、通风良好的地方存放Enasidenib，防止药物受潮。湿度的变化可能对Enasidenib的稳定性产生负面影响。储存时，尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。
• 遮光密封：Enasidenib应遮光、密封保存，避免光线直射和空气接触，防止药物变质。

Enasidenib是一种有效的靶向治疗药物，能够显著改善具有IDH2突变的急性髓系白血病患者的病情。正确使用和管理药物，遵循医生的指导，可以最大限度地发挥其治疗效果，减少不良反应。希望本文提供的信息能帮助患者更好地了解和使用Enasidenib。