




2023年9月15日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了莫洛替尼(Momelotinib)上市,用于治疗中度或高风险骨髓纤维化(Myelofibrosis, MF)。这一批准为患有骨髓纤维化的患者带来了新的希望,特别是对于那些伴有贫血症状的患者。
莫洛替尼是由英国葛兰素史克(GSK)公司研发的一种ATP竞争性JAK1/JAK2抑制剂。该药物于2023年9月15日获得FDA批准,用于治疗中度或高风险骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化和继发性骨髓纤维化(如真性红细胞增多症后和原发性血小板增多症后)。这一批准基于多项临床试验的结果,这些试验显示莫洛替尼在改善脾脏肿大和贫血方面具有显著优势。
骨髓纤维化是一种罕见但严重的血液疾病,主要表现为骨髓中胶原蛋白的异常增生,导致骨髓功能受损。患者常常伴有贫血、血小板减少、疲劳和骨痛等症状。莫洛替尼主要用于治疗中危或高危骨髓纤维化的成人患者,尤其是那些伴有贫血症状的患者。莫洛替尼能够有效减轻脾脏肿大,改善贫血状况,从而提高患者的生活质量。
虽然莫洛替尼已在欧美国家上市,但在全球范围内,特别是在中国,该药物尚未正式获批。因此,在中国的医院或药店中难以直接购买到莫洛替尼。然而,患者可以通过与有信誉的海外医疗机构联系,或参与相关的临床试验,获取到这款药物。例如,老挝卢修斯生产的莫洛替尼规格为100mg*30片,价格大约为247美元一盒。患者应通过正规的医疗服务机构购买,注意甄别药品真伪,避免购买到假药或劣药。
莫洛替尼是一种处方药物,患者在使用前必须经过医生的诊断和处方。患者应严格按照医嘱使用,不可自行调整剂量或停药。在用药过程中,医生会定期监测患者的血液指标和肝肾功能,以评估药物的效果和安全性。
莫洛替尼的常见副作用包括头痛、恶心、腹泻、乏力等。大多数副作用为轻至中度,患者通常能够耐受。如果出现严重的不良反应,如持续的头痛、严重的胃肠道不适或皮肤过敏,应立即就医。患者在用药期间应注意休息,保持良好的饮食习惯,多饮水,以减轻副作用的影响。
为了更好地管理和控制病情,患者在日常生活中需要注意以下几点:
通过合理的用药和生活方式的调整,患者可以更好地控制病情,提高生活质量。希望莫洛替尼的上市能够为更多骨髓纤维化患者带来希望和帮助。
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