艾伏尼布（ivosidenib），商品名为拓舒沃®，是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂。这种药物不仅在治疗IDH1突变型胆管癌成年患者方面表现出色，还被广泛应用于治疗具有IDH1突变的急性髓系白血病（AML）。本文将详细介绍艾伏尼布的功效及副作用。

艾伏尼布的功效及副作用

1. 功效

艾伏尼布是一种高选择性口服“first-in-class”IDH1抑制剂。它的主要作用机制是通过抑制癌细胞中的IDH1变异酶的活性，从而阻止癌细胞的生长和扩散。艾伏尼布在临床上已被证明对IDH1突变型胆管癌和急性髓系白血病具有显著疗效。

具体来说，艾伏尼布能够有效减少癌细胞内的2-羟基戊二酸（2-HG）水平，这是一种致癌代谢物，其积累会导致基因组不稳定性和肿瘤形成。通过降低2-HG水平，艾伏尼布可以恢复细胞的正常代谢功能，从而抑制肿瘤的生长。

2. 副作用

虽然艾伏尼布在治疗某些类型的癌症方面表现出色，但使用过程中仍可能出现一些副作用。这些副作用可能包括但不限于：

• 疲劳：患者可能会感到持续的疲倦或无力。
• 关节痛：部分患者可能会经历关节疼痛或不适。
• 皮疹：皮肤上可能出现红斑、瘙痒或疹子。
• 腹泻：消化系统可能受到影响，导致腹泻。
• 延长的QT间期：心电图显示的心脏复极化时间延长，可能导致心脏节律异常。
• 恶心：胃部不适，可能导致呕吐。
• 发热：体温升高，可能是身体对药物的反应。
• 咳嗽：呼吸道可能受到刺激，引起咳嗽。

此外，艾伏尼布的说明书中有黑框警告，提醒医生和患者注意可能危险的药物作用。特别是唐氏综合征（DS）是一种常见的副作用，可能在开始治疗后的几天内出现。因此，患者在使用艾伏尼布时应密切监测身体状况，并及时与医生沟通任何不适症状。

用药注意事项

1. 存储条件

为了保证艾伏尼布的药效，正确的存储条件非常重要。以下是一些基本的存储建议：

• 防潮防湿：选择干燥、通风良好的地方存放艾伏尼布，防止药物受潮，湿度的变化可能对艾伏尼布的稳定性产生负面影响。
• 避光保存：艾伏尼布应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。
• 包装完整性：艾伏尼布应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

2. 特殊人群用药

在使用艾伏尼布时，不同的人群需要注意不同的事项，以确保安全和疗效：

• 孕妇：妊娠期女性接受艾伏尼布治疗可能对胎儿造成伤害。如果在妊娠期间服用艾伏尼布，或者患者在服药期间怀孕，应告知患者其对胎儿的潜在风险。
• 哺乳期：建议在艾伏尼布治疗期间和最后一次给药后至少1个月停止哺乳。
• 老年患者：老年患者无需进行剂量调整。
• 儿童患者：尚无艾伏尼布用于18岁以下患者的临床研究资料。
• 肝功能不全：对于轻度或中度（Child-Pugh A或B）肝功能损害的患者，无需调整起始剂量。艾伏尼布片在重度肝功能损害（Child-Pugh C）患者中的药代动力学和安全性尚不明确。对于预先存在重度肝功能损害患者，在开始使用艾伏尼布片治疗之前，应考虑其风险和潜在获益。

总的来说，艾伏尼布作为一种针对IDH1突变癌症的强效口服靶向抑制剂，其疗效显著，但也需要注意可能的副作用和用药注意事项。患者在使用艾伏尼布时，应严格遵循医嘱，定期监测身体状况，并与医生保持密切沟通。