莫洛替尼（Momelotinib）是一种新型的口服药物，具有特定的靶向作用，为许多患者带来了新的治疗希望。莫洛替尼属于JAK1/JAK2和激活素A受体1型（ACVR1）的抑制剂。这种药物主要用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（如真性红细胞增多症和原发性血小板增多症）的成人贫血患者。

药物概述

药物基本信息

莫洛替尼（Momelotinib）是一种口服小分子药物，由葛兰素史克（GSK）开发。该药物于2022年8月17日被美国食品药品监督管理局（FDA）受理新药上市申请（NDA），预计的PDUFA日期为2023年6月16日。莫洛替尼适用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（如真性红细胞增多症和原发性血小板增多症）的成人贫血患者。

药物规格与价格

目前，莫洛替尼尚未在中国上市，市场上有仿制药。老挝卢修斯生产的莫洛替尼规格为100mg*30片，价格大约为247美元一盒。患者可以通过正规的医疗服务机构购买，但需要注意甄别药品真伪，关注生产日期，避免购买到假药或劣药。

药物剂型与用法用量

莫洛替尼的剂型包括100mg圆形片剂、150mg三角形片剂和200mg胶囊状片剂。推荐剂量为200mg，每日口服一次。患者可以在没有食物的情况下服用莫洛替尼。药物应整片吞服，不要切、压碎或咀嚼药片。如果错过了一剂莫洛替尼，应在第二天服用下一剂预定剂量。

用药注意事项

实验室安全监察

在开始使用莫洛替尼治疗之前，以及在治疗期间，需根据临床指示定期进行以下血液检查：血小板全血细胞计数（CBC）和肝脏检查。这些检查有助于及时发现并处理可能出现的副作用。

肝损伤的剂量调整

对于严重肝功能损害患者（Child-Pugh Class C），推荐的起始剂量为150mg，每日一次口服。轻度或中度肝功能损害患者不建议调整剂量。医生会根据患者的具体情况调整用药剂量。

不良反应的剂量调整

如果患者无法耐受每日一次100mg的剂量，应停用莫洛替尼。医生会根据患者的不良反应情况进行评估，并调整治疗方案。常见的不良反应包括血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心等。

特殊人群用药

对于孕妇，现有数据不足以确定莫洛替尼是否会导致重大出生缺陷或流产风险。因此，只有在对母亲的预期益处超过对胎儿的潜在风险时，才应在怀孕期间使用莫洛替尼。哺乳期妇女在使用莫洛替尼治疗期间及最后一次给药后至少一周内，不应进行母乳喂养。

心血管事件的风险

使用莫洛替尼治疗的患者可能会增加主要不良心血管事件（MACE）的风险，特别是在当前或过去吸烟的患者以及具有其他心血管危险因素的患者中。医生在开始或继续使用莫洛替尼治疗前，会综合考虑患者的获益和风险。

感染风险

在接受莫洛替尼治疗的患者中，约13%的患者会发生严重（包括致命）感染，包括细菌和病毒感染（如COVID-19）。医生会监测患者的感染体征和症状，并及时开始适当的治疗。如果患者出现活动性感染，应延迟开始使用莫洛替尼治疗。