莫洛替尼（Momelotinib），又称为莫美洛替尼、OJJAARA，是一种口服的小分子药物，主要用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化[真性红细胞增多症(PV)和原发性血小板增多症(ET)]的成人贫血患者。莫洛替尼通过抑制JAK激酶活性，减少炎症反应和纤维化过程，从而改善患者的症状和生活质量。本文将详细介绍莫洛替尼的作用与功效，以及在使用过程中需要注意的事项。

莫洛替尼的作用与功效

治疗骨髓纤维化

莫洛替尼的主要适应症是中度或高风险骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化和继发性骨髓纤维化。骨髓纤维化是一种慢性骨髓疾病，导致骨髓内纤维组织增生，影响正常的造血功能，进而引起贫血、脾肿大等症状。莫洛替尼通过抑制JAK激酶活性，减少炎症介质的产生和纤维化的发展，从而改善患者的症状和生活质量。

改善贫血

骨髓纤维化患者常伴有严重的贫血，影响患者的生活质量和生存期。莫洛替尼能够有效减轻贫血症状，提高患者的血红蛋白水平。临床研究表明，使用莫洛替尼治疗的患者中，有显著比例的患者在血红蛋白水平上有明显提升。

缓解脾肿大

脾肿大是骨髓纤维化患者的常见症状之一，严重影响患者的生活质量。莫洛替尼通过抑制JAK信号通路，减少炎症介质的产生，从而减轻脾脏的肿大。临床试验数据显示，莫洛替尼可以显著缩小脾脏体积，改善患者的生活质量。

用药注意事项

实验室安全监察

在开始使用莫洛替尼治疗之前，以及在治疗期间，需定期进行以下血液检查：血小板全血细胞计数(CBC)和肝脏检查。这些检查有助于及时发现并处理可能的副作用，确保治疗的安全性。

肝损伤的剂量调整

对于严重肝功能损害患者（Child-Pugh Class C），推荐的起始剂量为150mg，每日一次口服。轻度或中度肝功能损害患者不建议调整剂量。医生应根据患者的肝功能状况，适时调整剂量，以避免不必要的风险。

不良反应的剂量调整

如果患者无法耐受每日一次100mg的剂量，应停用莫洛替尼。在治疗过程中，医生应密切监测患者的不良反应，并根据具体情况调整剂量，以确保治疗的安全性和有效性。

感染风险

接受莫洛替尼治疗的患者中，约13%发生了严重（包括致命）感染，38%的患者发生了不同程度的感染。因此，医生应在患者有活动性感染时延迟开始治疗，并在治疗期间密切监测感染的体征和症状，一旦发现感染迹象，应及时开始适当的治疗。

血小板减少症和中性粒细胞减少症

莫洛替尼可能导致血小板减少和中性粒细胞减少。在接受治疗的患者中，20%的患者出现新的或加重的血小板减少症，8%的患者基线血小板计数低于50×10⁹/L。医生应定期监测患者的血小板和中性粒细胞计数，必要时调整治疗方案。

肝毒性

对于出现无法控制的急性和慢性肝病的患者，应延迟开始治疗，直到明确的病因得到调查并按临床指示进行治疗。治疗期间，应在前6个月内每月监测患者的基线肝脏检查，之后根据临床指示定期监测，以确保肝功能的稳定。

特殊人群用药

孕妇使用莫洛替尼的现有数据不足以确定是否存在与药物相关的重大出生缺陷或流产风险。因此，莫洛替尼应仅在对母亲的预期益处超过对胎儿的潜在风险的情况下在怀孕期间使用。哺乳期妇女在使用莫洛替尼治疗期间，以及在最后一次给药后至少1周内，不应进行母乳喂养。

通过以上详细的介绍，我们可以看到莫洛替尼在治疗骨髓纤维化方面的显著效果，同时也需要在用药过程中严格遵循医生的指导，注意各种潜在的风险和副作用，以确保治疗的安全性和有效性。